大阪大学大学院医学系研究科 心臓血管外科の医師・伴田一真さん、河村拓史助教、宮川繁教授および、大阪大学感染症総合教育研究拠点（CiDER） 臨床生命工学チームの位髙啓史教授らによる研究チームは、心筋梗塞のあとに弱った心臓の回復に役立つ5つの遺伝子の組み合わせを見つけました。そして、それらを新しい創薬モダリティとして注目されるmRNAとしてまとめて心臓に届けることで、心臓の働きを改善し、生存率を高められることを世界で初めて明らかにしました（図1）。mRNAは、新型コロナウイルスワクチンでも使われた新しい創薬の技術で、クスリやワクチンとなるタンパク質をmRNAの形で投与して、目的の...

大阪大学微生物病研究所のVictoria Simanihurukさん（大学院医学系研究科博士課程4年）、渡辺登喜子教授らの研究グループは、医薬基盤・健康・栄養研究所との共同研究により、インフルエンザウイルスおよび新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）の両方に共通して必要な宿主因子「GBF1」を同定し、その発現を抑制するアンチセンス核酸（ASO）を設計しました。開発したASOは、複数のインフルエンザウイルス株およびSARS-CoV-2に対してナノモルレベルで増殖抑制効果を示しました。本研究成果は、ウイルスそのものではなく宿主側因子を標的とすることで、複数の...

大阪大学大学院工学研究科の山野-足立範子准教授、角田悠さん（博士後期課程）、大政健史教授らの研究グループは、米国Johns Hopkins大学のMichael Betenbaugh教授らと共同で、従来の生産宿主細胞の倍速で増殖するCHL-YN細胞を網羅的に解析し、細胞内のエネルギーやバイオマスの生産、細胞周期に関する経路が活性化していることを明らかにしました。抗体医薬品の大半を生産するチャイニーズハムスター（Ｃｒｉｃｅｔｕｌｕｓ ｇｒｉｓｅｕｓ）の卵巣由来細胞（Ｃｈｉｎｅｓｅ ｈａｍｓｔｅｒ ｏｖａｒｙ：ＣＨＯ細胞）は、倍加時間が約20時間であり、生産系の構築に多くの...

東京科学大学（Science Tokyo） 総合研究院 細胞制御工学研究センターの木村宏教授、九州大学 生体防御医学研究所の馬場義裕教授、大川恭行教授、大阪大学 微生物病研究所の伊川正人教授らの研究チームは、生きた細胞で遺伝子が転写されている場所を観察できる新しいマウスモデルを開発しました。遺伝子からmRNAを作る酵素であるRNAポリメラーゼIIが遺伝子を読み取る際に受けるリン酸化に着目し、これ...

中川誠人講師（京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、大阪大学ヒューマン・メタバース疾患研究拠点（WPI-PRIMe）特任准教授（常勤））らの研究グループは、ヒト末梢血由来単核球（PBMC）から合成RNAを用いて高効率にiPS細胞（人工多能性幹細胞）を作製する方法を確立しました。本研究は、これまで困難とされていたヒト血液細胞からの非ウイルス的なiPS細胞作製を実現するための解決策を提示するものであり、今後の...

近畿大学医学部免疫学教室（大阪府大阪狭山市）准教授 長岡孝治、同主任教授 垣見和宏を中心とした研究グループは、東京大学先端科学技術研究センター（東京都目黒区）、東京科学大学総合研究院（東京都千代田区）、大阪大学感染症総合教育研究拠点（大阪府吹田市）、東北大学大学院薬学研究科（宮城県仙台市）、星薬科大学（東京都品川区）らと共同で、mRNA技術を応用した新しいワクチンを開発し、既存薬である免疫チェックポイント阻害剤と併用してマウスに投与することで、腹膜への転移を伴う胃がんに対して強力な治療効果を示すことを世界で初めて明らかにしました。今後、ヒトへの臨床応用が進み、mRNA技術による個別化がんワクチ...

大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授らの研究グループは、名古屋大学大学院医学系研究科消化器外科学の神田光郎教授及び国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所創薬デザイン研究センター人工核酸スクリーニングプロジェクトの笠原勇矢プロジェクトリーダーらと共に、腹膜播種を有する胃癌で特異的に高発現する分子「synaptotagmin 13（SYT13）」に着目し、この分子を標的とした腹膜播種を有する切除不能な進行胃癌患者に対する新規アンチセンス核酸医薬品「ASO-4733」を開発してきました。この度、名古屋大学医学部附属病院において「ASO-4733」をヒトの腹腔内に直接投与する第I相医師主...

大阪大学ヒューマン・メタバース疾患研究拠点（WPI-PRIMe）のイマド アブケセーサ特任教授（常勤）とエラスムス大学メディカルセンターのWendy W.J. van de Sande准教授らの研究グループは、最先端の組織解析技術やオミックス技術、計算生物学の技術などを用いて、マイセトーマのグレインの形成とそのバリア構造の形成機序を世界で初めて明らかにしました（図１）。この発見はマイセトーマの研究における重要なマイルストーンとなります。マイセトーマ自体は1840年の文献にも記載されており古くから知られた疾患ではありましたが、その機序については長い間謎のままでした。マイセトーマに感染した際に作ら...

東京科学大学（Science Tokyo） 総合研究院 生体材料工学研究所の中西秀之助教（現 大阪大学 感染症総合教育研究拠点（CiDER） 特任講師（常勤））と位髙啓史教授（現 大阪大学 感染症総合教育研究拠点（CiDER） 教授、東京科学大学 総合研究院 核酸・ペプチド創薬治療研究センター（TIDEセンター）特命教授を兼任）は、ホルモンなどの液性因子を検知し、それに応じて投与されたmRNAからタンパク質への翻訳が調節される、新しいタイプのmRNA医薬を開発しました。このmRNA医薬は、液性因子の検知を担う受容体部分を変更することで、さまざまな液性因子に対応可能です。抗利尿ホルモンや...

大阪大学大学院医学系研究科 髙島剛志さん（博士後期課程）、森井英一 教授（病態病理学）らの研究グループは、大阪大学産業科学研究所　中谷和彦 教授、大阪大学大学院生命機能研究科　廣瀬哲郎 教授、早稲田大学理工学術院　浜田道昭 教授、千葉工業大学先進工学研究科　河合剛太教授らとの共同研究により、原因不明の肺の病気「特発性肺線維症」において、長鎖非コードRNAであるMIR205HGが基底細胞において高発現し、炎症性サイトカインIL33をRNAレベルで発現制御することを明らかにしました。さらにMIR205HGを標的とする低分子化合物 DQzGがIL33の発現を抑制させることを発見しました。これ...