東北大学大学院医学系研究科および大学院医工学研究科の阿部 高明教授らのグループが開発したMA-5はこれまでの研究からミトコンドリア病のモデル動物に発症する症状（生存率低下、神経障害、腎機能障害、肝機能障害、運動障害等）の改善が認められました。また各種マウス難聴モデルやヒトiPS細胞由来内耳細胞を使った研究からMA-5は難聴に有効なことを明らかにしました。
これらの成果を踏まえ、阿部 高明教授、順天堂大学大学院医学研究科小児思春期発達・病態学/難治性疾患診断・治療学の村山 圭教授、東北大学病院耳鼻咽喉・頭頸部外科の本藏 陽平講師らの研究グループは、ミトコンドリア病ならびに難聴の治療薬としての承認を目指して難聴を伴うミトコンドリア病患者を対象とするMA-5の医師主導第Ⅱ相臨床試験を、日本国内4つの医療機関で2025年12月から実施します。本研究によるMA-5の臨床開発は治療薬のない希少難病であるミトコンドリア病の進行抑制と同時に、国民の多くが悩まされている難聴の改善に寄与することが期待されます。