東京大学医科学研究所附属システム疾患モデル研究センター先進モデル動物作製コアの田口純平特任助教、菊池美緒技術専門職員、小沢学准教授らの研究グループは、任意のマウス遺伝子座をヒト遺伝子全長に置き換えた“遺伝子全長ヒト化マウス”を単純かつ効率的に作出可能な汎用ゲノム編集技術「TECHNO: Two-step ES Cell-based HumaNizatiOn」を開発しました。

本手法で作製されたヒト化マウスは、ヒトで見られる臓器・細胞種特異的なmRNA・タンパク質発現パターンを模するとともに、疾患原因変異を導入することでヒト指定難病の特徴を再現できることが明らかになりました。本成果によって作出される遺伝子全長ヒト化マウスは、通常マウスと比較してよりヒトに近い生理・病理反応を示す可能性をもつ次世代の動物モデルとして、医薬品開発やヒト疾患の病因解明・治療法の探索など多様な医学・生命科学研究の進展に貢献することが期待されます。

本研究成果は2026年1月14日付で、米国科学雑誌「Nature Communications」オンライン版に公開されました。