東京大学大学院理学系研究科の大村紗登士助教、仲川綾哉大学院生（研究当時）、梶本祥平大学院生（研究当時）、濡木理教授と、同大学先端科学技術研究センターの西増弘志教授らによる研究グループは、ゲノム編集ツールとして利用されているStaphylococcus aureus（黄色ブドウ球菌）に由来する小型SaCas9に12個のアミノ酸変異を導入し、SaCas9の高機能改変体eSaCas9-NNGを開発しました。
eSaCas9-NNGは広い標的可能範囲・高い標的特異性・小型サイズ・高い活性という、ゲノム編集ツールに求められる四つの性能指標を同時に実現しています。さらに研究グループは、クライオ電子顕微鏡を用いてeSaCas9-NNGの活性化機構の詳細を解明しました。
本成果は、eSaCas9-NNGを技術基盤とした高精度かつ安全性の高い次世代遺伝子治療技術の実現に貢献することが期待されます。