大阪大学 研究シーズ|
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研究キーワード：大阪大学における「遺伝子治療」 に関係する研究一覧：12件
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発表日：2026年3月12日
1
MALDI質量分析法による 組換えアデノ随伴ウイルスのセロタイプ同定法を開発
より正確、迅速な医薬品製造・品質分析に向けて
大阪大学大学院工学研究科の中塚遼治さん（博士後期課程、（株）島津製作所）、劉宴男さん（博士前期課程）、津中康央特任准教授（常勤）、鳥巣哲生准教授、山口祐希助教、内山進教授、株式会社島津製作所および株式会社ユー・メディコらの研究グループは、MALDI質量分析法（以下、「MALDI-MS」）を用いて、組換えアデノ随伴ウイルス（以下、「rAAV」）のセロタイプを同定する手法を新たに開発しました。rAAVのセロタイプは遺伝子治療薬の効果や安全性などに直結する重要な要素で、これまで...
キーワード：アルゴリズム/ワークフロー/最適化/品質管理/質量分析装置/質量分析法/スペクトル/ELISA法/質量分析/持続可能/持続可能な開発/シミュレーション/変異体/ELISA/SPECT/アデノ随伴ウイルス/ベクター/アミノ酸置換/アミノ酸/バイオ医薬品/遺伝子治療/細胞治療/臨床試験/ウイルス/遺伝子/遺伝子発現/抗体/標準化
他の関係分野：情報学複合領域数物系科学生物学総合理工工学農学
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発表日：2026年3月11日
2
＼遺伝子治療薬の高品質な「運び屋」を作る！／ 国産HAT細胞による AAV製造プラットフォームの確立
遺伝子治療の実用化と普及に向けた新たな一歩
大阪大学大学院工学研究科の津中康央特任准教授（常勤）、内山進教授らの研究グループは、株式会社ちとせ研究所、株式会社ユー・メディコ、自治医科大学、群馬大学、産業技術総合研究所、国立成育医療研究センター、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との共同研究で、新規国産ヒト由来細胞株であるHAT細胞を用いて製造された遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）が高品質で、かつ高生産性であることを世界で初めて明らかとし、HAT細胞によるAAV製造プラットフォームを確立しました (図1)。これまで、遺伝子治療用AAVの製造においては、生産性と品質の両立が困難であると考えられており...
キーワード：品質評価/実験計画法/最適化/産学官連携/分析技術/実験計画/バイオリアクター/持続可能/持続可能な開発/イオン交換/生産性/AAV/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/ベクター/細胞株/臨床応用/ウイルスベクター/クロマトグラフィー/バイオ医薬品/ラット/遺伝子治療/再生医療/細胞治療/翻訳後修飾/臨床試験/ウイルス/遺伝子
他の関係分野：情報学複合領域環境学数物系科学工学
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発表日：2026年3月10日
3
シングルセル解析により軟骨無形成症の病態を解明
軟骨細胞分化を制御し骨が成長するしくみを理解
大阪大学大学院医学系研究科／生命機能研究科の堀家なな緒助教、妻木範行教授(ヒューマン・メタバース疾患研究拠点（WPI-PRIMe）兼任)、WPI-PRIMeの根本孝裕教授、微生物病研究所の伊川正人教授らの研究グループは、骨の成長を制御する仕組みについて、静止軟骨細胞におけるFGFR3/CREB経路が関わっていることを世界で初めて明らかにしました。骨の成長は成長軟骨板という場所で起こり、静止層軟骨細胞が分化して増殖層軟骨細胞を供給することで骨が伸びます。しかし、軟骨無形成症では、遺伝子変異によりFGFR3が過剰に活性化し、成長軟骨板の機能が障害されて骨の成長が妨げられます。これまでFGF...
キーワード：遺伝子改変/細胞モデル/微生物/CREB/iPS細胞/関節/橋渡し研究/軟骨分化/発現解析/膝関節/ゲノム編集/モデルマウス/関節軟骨/骨細胞/骨分化/軟骨/軟骨細胞/RNA/マウス/モデル動物/ラット/遺伝子改変マウス/遺伝子治療/細胞分化/細胞分裂/生理活性/生理活性物質/阻害剤/創薬/ゲノム/遺伝子/遺伝子変異
他の関係分野：総合生物農学
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発表日：2025年11月18日
4
国産血友病A遺伝子治療を一歩前へ
機能を強化した改変型第VIII因子の開発
自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターの柏倉裕志准教授、大森 司教授、奈良県立医科大学小児科学の野上恵嗣教授、東京大学大学院理学系研究科の濡木 理教授、Nezu Life Sciences（現Nezu Biotech GmbH）の Tiago Lopes博士、大阪大学大学院工学研究科の内山 進教授、および予防衛生協会の研究グループは、血液凝固第VIII因子のアミノ酸配列の動物種比較から、凝固因子活性と分泌性能を飛躍的に高め小胞体ストレスを低減する、高機能な改変型血液凝固第VIII因子 (FVIII)の開発に成功しました。この結果、アデノ随伴ウイルス（AAV）...
キーワード：最適化/持続性/電子顕微鏡/診断法/哺乳類/変異体/アミノ酸配列/エイズ/クライオ電子顕微鏡/エピトープ/血栓/新規治療法/糖鎖修飾/AAV/HLAクラスII/アデノ随伴ウイルス/カニクイザル/ベクター/細胞株/AAVベクター/アミノ酸置換/B細胞/HIV/HLA/アミノ酸/ストレス応答/タンパク質発現/マウス/遺伝子治療/血液/抗原/抗体医薬/再生医療/細胞内輸送/受容体/小胞体/小胞体ストレス/小胞体ストレス応答/副作用/翻訳後修飾/ウイルス/ストレス/遺伝子/遺伝子発現/抗体/小児
他の関係分野：情報学複合領域工学総合生物農学
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発表日：2025年9月24日
5
多発形態異常発症の有無に影響する 網膜ジストロフィー原因遺伝子CDK9バリアントを同定
国立成育医療研究センター（所在地：東京都世田谷区大蔵、理事長：五十嵐隆）仁科幸子眼科診療部長、吉田朋世眼科医員、深見真紀研究所副所長、黒澤健司副病院長、浜松医科大学医学部附属病院眼科 鳥居薫子助教、医化学講座 才津浩智教授、眼科学講座 堀田喜裕教授（研究当時、現：名誉教授）、大阪大学微生物病研究所 石谷閑特任助教、石谷太教授、慶應義塾大学医学部 小崎健次郎教授らは、CHARGE症候群に似た多発形態異常を伴う網膜...
キーワード：政策研究/酸化酵素/リン酸/酵素活性/微生物/エクソーム/眼科学/視機能/早期診断/緑内障/視覚障害/病態解明/リン酸化酵素/遺伝子治療/遺伝子発現制御/白内障/発現制御/網膜/遺伝子/遺伝子発現/手術/小児/早期発見/難病/乳幼児
他の関係分野：工学農学
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発表日：2025年9月11日
6
ヒト末梢血細胞からの高効率なiPS細胞作製法を開発
p53経路の調節により初期化効率を10倍以上に向上
中川誠人講師（京都大学iPS細胞研究所（CiRA）、大阪大学ヒューマン・メタバース疾患研究拠点（WPI-PRIMe）特任准教授（常勤））らの研究グループは、ヒト末梢血由来単核球（PBMC）から合成RNAを用いて高効率にiPS細胞（人工多能性幹細胞）を作製する方法を確立しました。本研究は、これまで困難とされていたヒト血液細胞からの非ウイルス的なiPS細胞作製を実現するための解決策を提示するものであり、今後の...
キーワード：オープンアクセス/プログラミング/EGFP/リン酸/変異体/キチン/iPS細胞/Mdm2/p53/角膜/眼科学/免疫染色/臨床応用/mRNA/線維芽細胞/前駆細胞/RNA/アポトーシス/ストレス応答/ユビキチン/ユビキチン化/リプログラミング/遺伝子治療/遺伝子導入/幹細胞/血液/再生医療/上皮細胞/創薬/多能性幹細胞/分化誘導/ウイルス/ゲノム/ストレス/遺伝子/遺伝子発現/個別化医療/抗体/疾患モデル/低侵襲/標準化
他の関係分野：情報学生物学農学
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発表日：2025年6月27日
7
iPS細胞からヒト肝臓の類洞血管を再構築
凝固因子分泌能を高めたオルガノイドの創出により、 血友病の出血症状を改善
東京科学大学（Science Tokyo）総合研究院 ヒト生物学ユニットの佐伯憲和特任講師、武部貴則教授（大阪大学 大学院医学系研究科／ヒューマン・メタバース疾患研究拠点（WPI-PRIMe）兼任）らを中心とした研究チームは、タケダ-CiRA共同研究プログラム（T-CiRA）の一環として、ヒト人工多能性幹細胞（iPS細胞）から、ヒト肝臓に特有の血管「類洞（るいどう）」を含む肝臓オルガノイド（HLBO）を試験管内で作製することに成功しま...
キーワード：プロトコル/人工知能（AI）/毒性評価/自己組織/ゲノミクス/気液界面/ロボット/微細構造/一細胞/機能性/肝線維化/肝炎/iPS細胞/肝がん/肝疾患/肝不全/橋渡し研究/血管内皮/組織化/内胚葉/発がん機構/外傷/胎児/動態解析/オルガノイド/モデルマウス/間葉系細胞/血管形成/前駆細胞/発がん/病態解明/RNA/マウス/遺伝子治療/幹細胞/肝細胞/血液/血管内皮細胞/再生医療/細胞核/創薬/多能性幹細胞/代謝酵素/内皮細胞/内分泌/立体構造/ゲノム/ヒトiPS細胞/遺伝子/加齢/個別化医療/疾患モデル/線維化/標準化
他の関係分野：情報学複合領域化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年5月27日
8
アデノ随伴ウイルスベクターのゲノム放出の仕組みを解明
遺伝子治療の「運び屋」、その秘密を解き明かす！
大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、下条咲希さん（当時博士前期課程）、池田智彦さん（博士後期課程）、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターが、VP1と呼ばれるウイルスタンパク質のN末端の領域を加温することで立体構造を変化させ、カプシド（ウイルスの外殻）の内側にあるゲノム（遺伝子）の放出を促進することを明らかにしました。これまで、アデノ随伴ウイルスベクターがどのようにしてゲノムをカプシドから放出するのかについては議論が分かれており、その詳細なメカニズムは解明されていませんでした。研究グループは、全てのウイルスタンパク質（VP1、VP2、...
キーワード：品質管理/重水素/物理化学/機能ドメイン/質量分析/持続可能/持続可能な開発/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/ベクター/血清/筋萎縮/ウイルスベクター/遺伝子治療/構造変化/再生医療/細胞治療/超遠心分析/副作用/立体構造/ウイルス/ゲノム/遺伝子
他の関係分野：複合領域数物系科学化学生物学総合理工工学
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発表日：2025年5月27日
9
未精製のアデノ随伴ウイルスベクターを直接観察・測定する新技術
遺伝子治療薬の開発に大きな一歩！
大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、博士前期課程（研究当時）の下条咲希さん、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターの構成比（ゲノムが中に入っていない空粒子と中身のある完全粒子の比率）と、完全粒子の濃度を、ウイルスの精製を行わずにそのまま測定できる新しい技術を開発しました。本研究では、1分子の質量を高精度で測定できるマスフォトメトリー法を応用しました。研...
キーワード：最適化/品質管理/持続可能/持続可能な開発/ナノ粒子/モニタリング/AAV/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/ベクター/血清/筋萎縮/評価法/AAVベクター/ウイルスベクター/クロマトグラフィー/スクリーニング/遺伝子治療/再生医療/細胞治療/細胞培養/創薬/網膜/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/難病
他の関係分野：情報学複合領域工学
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発表日：2025年5月27日
10
＼「遡る生物学」という新コンセプト／ 特定の運命を持つ細胞を取り出す技術
再生医療、細胞進化研究などへの幅広い応用に期待
大阪大学ヒューマン・メタバース疾患研究拠点（WPI-PRIMe）創造的破壊生物学分野の谷内江望特任教授（ブリティッシュコロンビア大学（UBC）Biomedical Engineering教授および東京大学先端科学技術研究センター客員教授）、UBC School of Biomedical Engineeringの石黒宗 博士研究員、同修士課程学生（当時）の坂田莉奈 氏、Spiberの石田花菜 研究員、京都大学 iPS細胞研究所高島康弘 教授らの研究グループは、ヒト、マウス、出芽酵母、大腸菌といった様々な細胞集団から特定の運命を辿ることになると考えられる細胞クローンを高精度に取り出す新技術Clo...
キーワード：EGFP/クローン/コドン/出芽酵母/進化生物学/個体発生/カーボン/新エネルギー/超並列/一細胞/哺乳動物/発生生物学/CRISPR/iPS細胞/蛍光タンパク質/大腸/ゲノム編集/フローサイトメトリー/細胞系譜/凍結保存/がん細胞/がん治療/バイオテクノロジー/マウス/遺伝子治療/幹細胞/蛍光標識/再生医療/細胞生物学/細胞分化/腫瘍形成/多能性幹細胞/大腸菌/培養細胞/分化誘導/ゲノム/コミュニティ/遺伝子/遺伝子発現/抗がん剤/薬剤耐性
他の関係分野：生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年4月22日
11
世界初、ヒト肝臓のZonationを再現した 多層構造を持つオルガノイドを開発
iPS細胞から創出した肝オルガノイドが重篤な肝不全を改善
大阪大学大学院医学系研究科 武部貴則教授（器官システム創生学/ヒューマン・メタバース疾患研究拠点副拠点長）らの研究グループは、世界で初めて、ヒト多能性幹細胞（iPS細胞）から、生体肝臓に存在するZonation（機能的な多層構造）を備えた肝臓オルガノイドの創出に成功しました。遺伝子改変技術を組み合わせて、高濃度アスコルビン酸（細胞内）とビリルビン（細胞外）暴露を不均一に導入することにより、異なる肝細胞を誘導・自己組織化させることで、肝臓内のゾーン1〜3に相当する多層型構造を再現しました（図１）。さらに、得られたモデルから、ゾーンごとの特異的な遺伝子発現を制御するエピジェネティックなメカニズムを...
キーワード：毒性評価/自己組織/アンモニア/ゲノミクス/生産技術/ヒストン/酸化物/遺伝子改変/アスコルビン酸/層構造/肝線維化/ビリルビン/肝炎/糖新生/DNA修復/iPS細胞/バイオ人工肝臓/肝がん/肝疾患/肝不全/橋渡し研究/人工肝臓/組織化/胆管/低酸素応答/低酸素応答因子/内胚葉/発がん機構/代謝産物/分子機構/Wnt/Wntシグナル/オルガノイド/前駆細胞/発がん/HIF/in vitro/ヒストン修飾/モデル動物/ラット/遺伝子治療/遺伝子導入/幹細胞/肝細胞/血液/抗酸化/抗酸化物質/再生医療/脂肪酸/創薬/多能性幹細胞/低酸素/内分泌/分化誘導/薬物代謝/ゲノム/コレステロール/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/感染症/個別化医療/疾患モデル/線維化
他の関係分野：複合領域化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年4月7日
12
急性骨髄性白血病（AML）の新しい治療法を開発
大阪大学免疫学フロンティア研究センターの池田峻弥 特任研究員(常勤)（免疫細胞治療学)、大学院医学系研究科保仙直毅 教授(血液・腫瘍内科学/免疫学フロンティア研究センター免疫細胞治療学)らの研究グループは、同種造血幹細胞移植後に再発した急性骨髄性白血病（AML）患者に対し、HLA-DRB1タンパクの...
キーワード：産学連携/学際研究/クローン/遺伝子改変/リンパ腫/さんご/CAR-T細胞療法/悪性リンパ腫/幹細胞移植/血清/治療標的/造血細胞/脳神経外科/免疫制御/白血球/臍帯血/モノクローナル抗体/骨髄/細胞移植/造血幹細胞/B細胞/HLA/NK細胞/T細胞/がん細胞/遺伝子治療/幹細胞/急性骨髄性白血病/血液/抗原/抗腫瘍効果/再生医療/細胞治療/細胞療法/創薬/多発性骨髄腫/白血病/免疫学/免疫細胞/遺伝学/遺伝子/疫学/化学療法/感染症/抗体/小児/造血/造血幹細胞移植
他の関係分野：複合領域環境学生物学総合生物農学