大阪大学大学院医学系研究科 心臓血管外科の医師・伴田一真さん、河村拓史助教、宮川繁教授および、大阪大学感染症総合教育研究拠点（CiDER） 臨床生命工学チームの位髙啓史教授らによる研究チームは、心筋梗塞のあとに弱った心臓の回復に役立つ5つの遺伝子の組み合わせを見つけました。そして、それらを新しい創薬モダリティとして注目されるmRNAとしてまとめて心臓に届けることで、心臓の働きを改善し、生存率を高められることを世界で初めて明らかにしました（図1）。mRNAは、新型コロナウイルスワクチンでも使われた新しい創薬の技術で、クスリやワクチンとなるタンパク質をmRNAの形で投与して、目的の...

大阪大学微生物病研究所のVictoria Simanihurukさん（大学院医学系研究科博士課程4年）、渡辺登喜子教授らの研究グループは、医薬基盤・健康・栄養研究所との共同研究により、インフルエンザウイルスおよび新型コロナウイルス（SARS-CoV-2）の両方に共通して必要な宿主因子「GBF1」を同定し、その発現を抑制するアンチセンス核酸（ASO）を設計しました。開発したASOは、複数のインフルエンザウイルス株およびSARS-CoV-2に対してナノモルレベルで増殖抑制効果を示しました。本研究成果は、ウイルスそのものではなく宿主側因子を標的とすることで、複数の...

アンチセンス核酸医薬（ASOは、主にRNAの働きを制御する薬であり、アルツハイマー病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）を含む多くの神経疾患に対する新たな治療薬候補として注目されています。しかし、髄腔内投与後に遅発性で重大な神経系副作用（中枢神経毒性）が現れることが課題となっています。東京科学大学 大学院医歯学総合研究科 脳神経病態学分野および核酸・ペプチド創薬治療研究センターの横田隆徳特任教授、吉岡耕太郎特任講師、Su Su Lei Mon（ス 　ス レイ モン）特任研究員、黒田隆之大学院生らの研究グループは、大阪大学大学院薬学研究科 生物有機化学分野の小比賀聡教授、山口卓男講師らのグルー...

大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授らの研究グループは、名古屋大学大学院医学系研究科消化器外科学の神田光郎教授及び国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所創薬デザイン研究センター人工核酸スクリーニングプロジェクトの笠原勇矢プロジェクトリーダーらと共に、腹膜播種を有する胃癌で特異的に高発現する分子「synaptotagmin 13（SYT13）」に着目し、この分子を標的とした腹膜播種を有する切除不能な進行胃癌患者に対する新規アンチセンス核酸医薬品「ASO-4733」を開発してきました。この度、名古屋大学医学部附属病院において「ASO-4733」をヒトの腹腔内に直接投与する第I相医師主...

大阪大学大学院医学系研究科の原知明特任助教（常勤）、孟思昆特任助教、石井秀始特任教授(常勤)（疾患データサイエンス学）らの研究グループは、大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授、大澤昂志助教（生物有機化学）、笠原勇矢プロジェクトリーダー（医薬基盤・健康・栄養研究所人工核酸スクリーニングプロジェクト）の研究グループとの共同研究で、腫瘍組織における代表的な特徴の一つであるエピジェネティックな機構を制御する鍵として、がん関連線維芽細胞（CAF）に高発現するニコチン酸アミドメチル化転移酵素（NNMT）を精密に制御する標的核酸医薬を開発しました。研究グループは、大阪大学大学院医学系研究科で開発さ...

筋強直性ジストロフィーは、成人に最も多い遺伝性筋疾患であり、筋力低下や不整脈、認知機能障害など、多岐にわたる全身症状を引き起こします。残念ながら、いまだに根本的な治療法は存在していません。本研究では、山口大学大学院医学系研究科の中森雅之教授（臨床神経学講座）、大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授（神経内科学講座）らの研究グループが、九州大学発ベンチャーであるエディットフォース株式会社と共同で、植物に存在するRNA結合蛋白「PPR（ペンタトリコペプチドリピート）」の構造を応用。筋強直性ジストロフィーの原因となる異常なCUGリピートRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR1」を...