本研究では、小児期発症難治性頻回再発型/ステロイド依存性ネフローゼ症候群患者に対して、リツキシマブ375 mg/m2/回（最大投与量 500 mg/回）を1週間間隔で計4回静注投与した後に、寛解維持療法としてMMF（39例）もしくはプラセボ（39例）の1,000～1,200 mg/m2/日（最大投与量 2 g/日）（1日2回）を17か月間（505日まで）経口投与し、その後、フォローアップ期間として再発を認めるまで可能な限り無治療で経過観察を行いました。主要評価項目である試験治療期間及びフォローアップ期間を通じてのtreatment failu...

上記のような欧州小児腎臓学会の実態も考慮し、JSKDCは、2018年11月から、難治性に至っていない小児FRNS/SDNSに対するリツキシマブの有効性・安全性を検証する目的で、全国多施設二重盲検プラセボ対照ランダム化比較試験（JSKDC10試験）を医師主導治験として実施しました。JSKDC10試験では、難治性に至っていない小児FRNS/SDNS患者を対象として、再発時に登録し、標準的なプレドニゾロン治療で完全寛解に導入した後に、リツキシマブ 375 mg/m2（最大500 mg）あるいはプラセボを1週間間隔で2回投与し、その後、プレドニゾロンを減量中止し、1年間経過観察し...

本研究は、遺伝学的に確定された18歳以下の国内アルポート症候群患者356例を対象に、発見契機、症状、遺伝形式の内訳および3歳検尿時点での「アルポート症候群診療ガイドライン2017」に基づく治療開始基準の充足状況を解析しました。その結果、発見契機として最も多かったのは3歳検尿（113例）、次いで肉眼的血尿（81例）でした（図1）。3歳検尿で発見された113例の遺伝形式内訳は、X連鎖女性43.3％、X連鎖男性30.1％、常染色体優性19.5％、常染色体劣性6.2％でした。さらに、3歳検尿で発見された患者の約60％が、発見時点で既にRAS阻害薬開始基準を満たしていました。本研究により...

本治験は、選択基準（表1）を満たす先天性CMV感染児の遅発性難聴を対象に、被験者の代諾者から文書により同意を取得した後に、バルガンシクロビル1回16 mg/kgを1日2回経口投与します。投与期間は6か月間とし、投与6か月後に定められた効果判定を行い、投与終了1ヵ月後まで観察・検査を行います（図1）。6週後に難聴が進行している場合には、開鍵し、プラセボの場合にはバルガンシクロビルを投与します（図2）。治験の評価項目は以下のとおりです。a. 主要評価項目ベースライン時点の聴性脳幹反応（ABR）または聴性定常反...

【研究の手法】本研究では、INSにおける抗ネフリン抗体の関与を明らかにするため、合計52例の腎生検組織を用いて、ネフリンとIgGの共局在解析を行いました。対象の内訳は、活動期のINS 26例、寛解期のINS 6例、遺伝性ネフローゼ症候群 3例、ならびにループス腎炎、膜性腎症、IgA腎症などその他の腎疾患17例でした。未固定の凍結腎組織切片に対して、蛍光標識した抗ネフリン抗体および抗IgG抗体のカクテルを室温で2時間反応させ、蛍光二重免疫染色を施しました。その後、蛍光顕微鏡による観察により、ネフリンとIgGの共局在を評価しました。 【結...

本研究では、がんの生体イメージング用に改良を施した独自の顕微内視鏡※1と、理化学研究所の宮脇敦史 チームディレクターらが開発したFucciシステム（Fucci(SA)5）※2を導入したがん移植モデルマウスを用いて、がん深部に存在するがん細胞を生体内でリアルタイムに解析できる技術の開発に成功しました。この技術は、直径0.35 mmの光ファイバーを生体組織に刺入することで、内視鏡のように内部の細胞を撮像することを特徴とします（図１）。したがって、組織深部まで細胞の撮像が可能であり、本研究では直径1 cmにも達する大きさのがんおいても、端から端までがん細胞...

兵庫県立こども病院の飯島一誠病院長、神戸大学大学院医学研究科内科系講座小児科学分野の野津寛大教授及び国立成育医療研究センター臨床研究センターの佐古まゆみ部門長らの研究グループは、神戸大学医学部附属病院 臨床研究推進センターを治験調整事務局として、2018年11月1日より、小児期発症の難治性に至っていない頻回再発型あるいはステロイド依存性のネフローゼ症候群を対象とした医師主導治験を実施しました。この治験成績に基づいて、製造販売業者である全薬工業株式会社が「リツキサン®点滴静注 100 mg、同500 mg」［一般名：リツキシマブ（遺伝子組換え）］において、「小児期発症の難治性に至っていない頻回再...