大阪大学大学院医学系研究科 長尾博文 寄附講座助教（代謝血管学）、下村伊一郎 教授（内分泌・代謝内科学）、西澤均 寄附講座准教授（代謝血管学）らの研究グループは、脂肪細胞特異的分泌蛋白アディポネクチンの結合パートナーであるT-カドヘリンが、細胞内シグナルを調節し、心臓や骨格筋などでの臓器保護効果をもたらすことを発見しました。研究グループはこれまでに、脂肪細胞特異的分泌因子であるアディポネクチンが...

大阪大学大学院医学系研究科の竹内恵里子招へい教員、安水良明さん（研究当時：博士課程、現: イエール大学 Associate Research Scientist）、望月秀樹招へい教授（国立病院機構大阪刀根山医療センター 病院長）、大阪大学大学院連合小児発達学研究科の村山繁雄特任教授（常勤）、長野清一特任教授（常勤）らの研究グループは、脳と脊髄の運動神経が麻痺を起こす難病であるALSの患者さんの病変部位を用いた最先端の遺伝子解析技術により、脊髄の運動神経で「...

アンチセンス核酸医薬（ASOは、主にRNAの働きを制御する薬であり、アルツハイマー病や筋萎縮性側索硬化症（ALS）を含む多くの神経疾患に対する新たな治療薬候補として注目されています。しかし、髄腔内投与後に遅発性で重大な神経系副作用（中枢神経毒性）が現れることが課題となっています。東京科学大学 大学院医歯学総合研究科 脳神経病態学分野および核酸・ペプチド創薬治療研究センターの横田隆徳特任教授、吉岡耕太郎特任講師、Su Su Lei Mon（ス 　ス レイ モン）特任研究員、黒田隆之大学院生らの研究グループは、大阪大学大学院薬学研究科 生物有機化学分野の小比賀聡教授、山口卓男講師らのグルー...

大阪大学大学院医学系研究科の林令奈助教（医の倫理と公共政策学）とオックスフォード大学上廣オックスフォード研究所のドミニク・ウィルキンソン教授は、筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS)の患者に対する、「気管切開下侵襲的人工呼吸器治療 (Tracheostomy Invasive ventilation: TIV)」について、日本、アメリカ、イギリスの医師がどのような価値観と考え方を持っているかを調査し、医師が患者の自律をどう考えているか、また医療制度や文化が治療選択の説明や患者の判断にどう影響するかについて、国ごとの違いを明らかにしました。...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、下条咲希さん（当時博士前期課程）、池田智彦さん（博士後期課程）、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターが、VP1と呼ばれるウイルスタンパク質のN末端の領域を加温することで立体構造を変化させ、カプシド（ウイルスの外殻）の内側にあるゲノム（遺伝子）の放出を促進することを明らかにしました。これまで、アデノ随伴ウイルスベクターがどのようにしてゲノムをカプシドから放出するのかについては議論が分かれており、その詳細なメカニズムは解明されていませんでした。研究グループは、全てのウイルスタンパク質（VP1、VP2、...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、博士前期課程（研究当時）の下条咲希さん、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターの構成比（ゲノムが中に入っていない空粒子と中身のある完全粒子の比率）と、完全粒子の濃度を、ウイルスの精製を行わずにそのまま測定できる新しい技術を開発しました。本研究では、1分子の質量を高精度で測定できるマスフォトメトリー法を応用しました。研...

筋強直性ジストロフィーは、成人に最も多い遺伝性筋疾患であり、筋力低下や不整脈、認知機能障害など、多岐にわたる全身症状を引き起こします。残念ながら、いまだに根本的な治療法は存在していません。本研究では、山口大学大学院医学系研究科の中森雅之教授（臨床神経学講座）、大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授（神経内科学講座）らの研究グループが、九州大学発ベンチャーであるエディットフォース株式会社と共同で、植物に存在するRNA結合蛋白「PPR（ペンタトリコペプチドリピート）」の構造を応用。筋強直性ジストロフィーの原因となる異常なCUGリピートRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR1」を...