大阪大学大学院工学研究科の中塚遼治さん（博士後期課程、（株）島津製作所）、劉宴男さん（博士前期課程）、津中康央特任准教授（常勤）、鳥巣哲生准教授、山口祐希助教、内山進教授、株式会社島津製作所および株式会社ユー・メディコらの研究グループは、MALDI質量分析法（以下、「MALDI-MS」）を用いて、組換えアデノ随伴ウイルス（以下、「rAAV」）のセロタイプを同定する手法を新たに開発しました。rAAVのセロタイプは遺伝子治療薬の効果や安全性などに直結する重要な要素で、これまで...

大阪大学大学院工学研究科の津中康央特任准教授（常勤）、内山進教授らの研究グループは、株式会社ちとせ研究所、株式会社ユー・メディコ、自治医科大学、群馬大学、産業技術総合研究所、国立成育医療研究センター、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との共同研究で、新規国産ヒト由来細胞株であるHAT細胞を用いて製造された遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）が高品質で、かつ高生産性であることを世界で初めて明らかとし、HAT細胞によるAAV製造プラットフォームを確立しました (図1)。これまで、遺伝子治療用AAVの製造においては、生産性と品質の両立が困難であると考えられており...

自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターの柏倉裕志准教授、大森 司教授、奈良県立医科大学小児科学の野上恵嗣教授、東京大学大学院理学系研究科の濡木 理教授、Nezu Life Sciences（現Nezu Biotech GmbH）の Tiago Lopes博士、大阪大学大学院工学研究科の内山 進教授、および予防衛生協会の研究グループは、血液凝固第VIII因子のアミノ酸配列の動物種比較から、凝固因子活性と分泌性能を飛躍的に高め小胞体ストレスを低減する、高機能な改変型血液凝固第VIII因子 (FVIII)の開発に成功しました。この結果、アデノ随伴ウイルス（AAV）...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、下条咲希さん（当時博士前期課程）、池田智彦さん（博士後期課程）、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターが、VP1と呼ばれるウイルスタンパク質のN末端の領域を加温することで立体構造を変化させ、カプシド（ウイルスの外殻）の内側にあるゲノム（遺伝子）の放出を促進することを明らかにしました。これまで、アデノ随伴ウイルスベクターがどのようにしてゲノムをカプシドから放出するのかについては議論が分かれており、その詳細なメカニズムは解明されていませんでした。研究グループは、全てのウイルスタンパク質（VP1、VP2、...

大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、博士前期課程（研究当時）の下条咲希さん、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターの構成比（ゲノムが中に入っていない空粒子と中身のある完全粒子の比率）と、完全粒子の濃度を、ウイルスの精製を行わずにそのまま測定できる新しい技術を開発しました。本研究では、1分子の質量を高精度で測定できるマスフォトメトリー法を応用しました。研...

筋強直性ジストロフィーは、成人に最も多い遺伝性筋疾患であり、筋力低下や不整脈、認知機能障害など、多岐にわたる全身症状を引き起こします。残念ながら、いまだに根本的な治療法は存在していません。本研究では、山口大学大学院医学系研究科の中森雅之教授（臨床神経学講座）、大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授（神経内科学講座）らの研究グループが、九州大学発ベンチャーであるエディットフォース株式会社と共同で、植物に存在するRNA結合蛋白「PPR（ペンタトリコペプチドリピート）」の構造を応用。筋強直性ジストロフィーの原因となる異常なCUGリピートRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR1」を...

大阪大学大学院医学系研究科 髙島剛志さん（博士後期課程）、森井英一 教授（病態病理学）らの研究グループは、大阪大学産業科学研究所　中谷和彦 教授、大阪大学大学院生命機能研究科　廣瀬哲郎 教授、早稲田大学理工学術院　浜田道昭 教授、千葉工業大学先進工学研究科　河合剛太教授らとの共同研究により、原因不明の肺の病気「特発性肺線維症」において、長鎖非コードRNAであるMIR205HGが基底細胞において高発現し、炎症性サイトカインIL33をRNAレベルで発現制御することを明らかにしました。さらにMIR205HGを標的とする低分子化合物 DQzGがIL33の発現を抑制させることを発見しました。これ...