京都大学 研究シーズ|
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研究キーワード：京都大学における「筋細胞」 に関係する研究一覧：10件
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発表日：2025年12月24日
1
脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功
―筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略―
脂質ナノ粒子を用いて、筋肉の幹細胞（筋幹細胞）に対して効率的なゲノム編集に成功した。筋損傷を繰り返してもゲノム編集の効果が持続することを証明した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する長期的かつ持続可能な治療法への道を拓いた。1. 要旨 持田泰佑主任研究員（武田薬品工業株式会社ターゲットバリデーションサイエンシズ／タケダ-CiRA共同プログラム（T-CiRA））、...
キーワード：持続性/突然変異/衛星/ゲノムDNA/遺伝性疾患/筋細胞/遺伝情報/持続可能/ナノメートル/ナノ粒子/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/ゲノム編集技術/病原性/細胞膜/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ウイルス感染症/ベクター/臨床応用/mRNA/トレーニング/外傷/筋線維/筋損傷/筋肉/骨格筋/新型コロナウイルス/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/筋衛星細胞/筋再生/CRISPR-Cas9/RNA/アミノ酸/ウイルスベクター/ドラッグ・デリバリー・システム/マウス/遺伝子治療/遺伝子導入/核酸医薬/幹細胞/細胞分裂/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/感染症/抗体/脂質/小児/新型コロナウイルス感染症/新生児/難病
他の関係分野：複合領域環境学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年9月23日
2
iPS細胞と動物モデルで実証：FGFR1阻害が心臓線維化を抑制し、心臓機能を改善
拡張型心筋症注1）患者さんの心筋生検組織検体の解析から、心臓線維化注2）の治療標的としてFGFR1を特定しました。FGFR1阻害剤（AZD4547）が、ヒトiPS細胞由来心臓オルガノイドモデルやマウス心臓損傷モデルで、線維化を抑制し心臓機能を改善させることを示しました。本研究の知見は心臓線維化を伴う心不全に対する新たな治療戦略となることが期待されます。1. 要旨 畑玲央研究員（京都大学大学院医学研究科循環器内科学、...
キーワード：スレッド/機械学習/人工知能（AI）/毒性評価/筋細胞/細胞周期制御/一細胞/シークエンス/プロファイリング/アンジオテンシンII/リエントリー/レジストリ/iPS細胞/マウスモデル/遺伝子発現解析/治療標的/心筋/心筋細胞/心筋症/組織構築/増殖因子/動物モデル/発現解析/病理/網羅的遺伝子発現解析/臨床応用/死亡率/心機能/心臓/評価法/オルガノイド/線維芽細胞/病態解明/in vitro/RNA/RNAシークエンス/アンジオテンシン/コラーゲン/トランスクリプトーム/ファージ/マウス/マクロファージ/遺伝子治療/一細胞解析/虚血/血液/再生医療/細胞外マトリックス/細胞周期/細胞増殖/受容体/阻害剤/内皮細胞/不整脈/副作用/臨床試験/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/抗がん剤/線維化/標準化
他の関係分野：情報学複合領域生物学総合生物
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発表日：2025年9月10日
3
ヒト末梢血細胞からの高効率なiPS細胞作製法を開発
―p53経路の調節により初期化効率を10倍以上に向上―
RNAによるPBMCの初期化に成功 従来困難とされていた末梢血単核球（PBMC）からの合成RNAを用いたiPS細胞の作製に初めて成功しました。p53経路の抑制により初期化効率が劇的に向上 p53の働きを抑制するMDM4を導入することで、PBMCのRNA初期化効率が顕著に向上することを示しました。特に、ユビキチン化分解を受けにくい変異を加えたMDM4が最も高い効果を示しました。作製したPBMC由来iPS細胞は角膜細胞へ分化可能 ...
キーワード：オープンアクセス/プログラミング/品質管理/EGFP/筋細胞/リン酸/変異体/キチン/iPS細胞/Mdm2/p53/角膜/眼科学/受精/受精卵/心筋/心筋細胞/染色体/内胚葉/免疫染色/臨床応用/mRNA/筋肉/心臓/白血球/がん化/線維芽細胞/前駆細胞/B細胞/PCR/RNA/T細胞/アポトーシス/がん抑制遺伝子/ストレス応答/ユビキチン/ユビキチン化/リプログラミング/遺伝子治療/遺伝子導入/幹細胞/血液/再生医療/細胞死/上皮細胞/神経細胞/創薬/多能性幹細胞/分化誘導/ウイルス/ゲノム/ストレス/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/個別化医療/抗体/疾患モデル/神経疾患/低侵襲/糖尿病/標準化
他の関係分野：情報学複合領域生物学農学
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発表日：2025年8月25日
4
重篤な先天性筋疾患の新たな病態を解明
―細胞内小器官の異常な集積が筋形成を妨げる―
X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）は、生まれつき全身の著しい筋力低下を引き起こす、重篤な先天性の筋疾患です。現在、支持療法のほか、遺伝子治療などの先進的な治療法の開発が進められていますが、根本的な治療法はまだ確立されていません。その背景には、筋力低下がどのような仕組みで生じるのか、そのメカニズムが十分に解明されていないという課題がありました。 甲良謙伍 医学部附属病院医員、吉田健司 同助教、滝田順子 同教授、櫻井英俊 iPS細胞研究所准教授らの研究グループは、患者由来のiPS細胞を用いることで、細胞内の様々なシグナルを伝える役割を持つ小器官「リソソーム」が細胞の隅に異常に...
キーワード：筋細胞/細胞内小器官/さんご/iPS細胞/筋肉/リソソーム/遺伝子治療/遺伝子
他の関係分野：生物学農学
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発表日：2025年7月15日
5
iPS細胞から成人型に近い「成熟心外膜」を効率的に創出する新技術の開発
〜心臓再生医療の新たな可能性を拓く〜
ヒトiPS細胞から機能的な成熟心外膜を効率的に生成する新手法を確立し、心臓再生医療に新たな可能性をもたらしました。mTORシグナル伝達の抑制が心外膜の成熟と休止期状態を誘導する鍵であることを解明し、心臓の発達と修復における重要なメカニズムを明らかにしました。確立した成熟心外膜モデルを活用したスクリーニングにより、心臓再生を促す新たな薬剤候補を同定し、心臓病治療薬の開発を加速させます。1. 要旨 Yu Tian 研究員（CiRA...
キーワード：スループット/プロトコル/機械学習/人工知能（AI）/毒性評価/筋細胞/ハイスループットスクリーニング/CVD/モデル化/自動化/ハイスループット/WT1/心臓発生/iPS細胞/橋渡し研究/心筋/心筋細胞/組織構築/病理/免疫染色/薬剤スクリーニング/臨床応用/心筋梗塞/心臓/胎児/評価法/オルガノイド/上皮間葉転換(EMT)/in vitro/スクリーニング/トランスクリプトーム/ラット/遺伝子治療/化合物ライブラリー/再生医療/細胞増殖/上皮細胞/阻害剤/創薬/転写因子/内皮細胞/副作用/立体構造/タイトジャンクション/ヒトiPS細胞/遺伝子/抗がん剤/標準化
他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物
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発表日：2025年6月25日
6
植物に作らせた生理活性タンパク質が心臓再生医療を加速
―植物発現システムによるサイトカインの安全な生産技術を開発―
村田梢 医学部附属病院特定講師（兼：理化学研究所客員研究員）（研究当時：理化学研究所研究員）、升本英利 同特定教授（兼：理化学研究所客員主管研究員）（研究当時：理化学研究所上級研究員）らの研究チームは、iPS細胞を心臓や血管の細胞に分化させるために必要な生理活性タンパク質（サイトカイン）を、植物による一過性の遺伝子発現系を用いて生産する手法の開発に成功しました。 本研究成果は、低コストで安定的にサイトカインを供給する新たな可能性を示し、心血管再生医療の発展・普及に貢献することが期待されます。 サイトカインの一種である血管内皮細胞増殖因子（VEGF）やアクチビンA（Activ...
キーワード：タンパク質合成/筋細胞/生産技術/タンパク質合成系/哺乳類/アクチビン/タバコ/differentiation/iPS細胞/血管再生/血管内皮/心筋/心筋細胞/増殖因子/臨床応用/心臓/大腸/血管内皮細胞/再生医療/細胞増殖/細胞分化/生理活性/大腸菌/内皮細胞/ウイルス/サイトカイン/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現
他の関係分野：生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年6月11日
7
1型カテコラミン誘発性多形性心室頻拍（CPVT）iPS細胞から作製した単一の心筋細胞の活動電位とカルシウムイオン濃度の変化を同時光学記録
２つの蛍光色素と２波長のLEDランプの強度を調整することにより、心筋細胞の活動電位注1）と細胞内のカルシウムイオン濃度の一過性の上昇（カルシウムトランジェント）を同時に測定できるシステムを構築した。1型カテコラミン誘発性多形性心室頻拍（CPVT）の患者さん由来iPS細胞から作製した心筋細胞では、CPVTのある患者さんに特徴的なカルシウムトランジェント異常が心室筋型注2）の活動電位と共に確認された。1型CVPT患者さんiPS細胞由来心筋細胞に対して、既存のCPV...
キーワード：機械学習/人工知能（AI）/危機管理/毒性評価/CCD/CCDカメラ/筋細胞/ナトリウムチャネル/発光ダイオード（LED）/カリウム/膜構造/CaMKII/カルシウムイオン/一細胞/筋小胞体/カルシウムチャネル/Ca2+/プロテインキナーゼ/細胞内カルシウムイオン/カルモジュリン/ナトリウム/活動電位/細胞膜/心臓突然死/突然死/iPS細胞/心筋/心筋細胞/組織構築/病理/膵島/筋収縮/筋肉/心臓/評価法/オルガノイド/イミン/カルシウム/キナーゼ/マウス/遺伝子治療/蛍光色素/血液/再生医療/細胞内カルシウム/受容体/小胞体/電気生理学/不整脈/副作用/分化誘導/膜電位/ヒトiPS細胞/遺伝子/抗がん剤/生理学/標準化
他の関係分野：情報学複合領域数物系科学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年6月6日
8
ヒト心臓への作用を評価する創薬のための培養系プラットフォーム
―人工心臓組織デバイスを低吸着素材に変えて精度向上―
薬剤を吸着しにくいポリスチレンフィルムを用いてiPS細胞由来人工心臓組織 (Engineered Heart Tissue: EHT)注1）デバイスを開発し、このデバイスを用いた心機能の解析プログラムを構築した。本研究で開発された低収着EHTデバイスを用いることで、低濃度のドキソルビシンによる心毒性を検出できる高精度な測定が可能になった。1. 要旨 ...
キーワード：画像データ/機械学習/最適化/人工知能（AI）/毒性評価/スチレン/フィルム/ポリスチレン/筋細胞/シロキサン/CVD/PDMS/ポリジメチルシロキサン/生体内/iPS細胞/心筋/心筋細胞/心筋症/人工心臓/組織構築/病理/心機能/心臓/評価法/オルガノイド/線維芽細胞/in vitro/カルシウム/ドキソルビシン/マウス/モデル動物/ラット/遺伝子治療/再生医療/阻害剤/創薬/低分子化合物/副作用/薬剤感受性/薬剤反応性/薬理学/臨床試験/スタチン/ヒトiPS細胞/遺伝子/抗がん剤/循環器疾患/標準化/薬物動態
他の関係分野：情報学複合領域化学生物学工学総合生物
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発表日：2025年4月12日
9
東アジア一帯の心ファブリー病に新たな光
―経口でRNA異常を修復する新規化合物を開発―
萩原正敏 医学研究科特任教授、粟屋智就 同准教授らの研究グループは、第一三共株式会社との共同研究により、RNAの異常を低分子化合物の経口投与で是正し、遺伝病の治療につなげる新たなアプローチを開発しました。 今回対象としたのは、日本を含む東アジアに多く見られる「GLA遺伝子のc.639+919G>A変異」により発症する心ファブリー病で、中年期以降に心臓の障害を引き起こす疾患です。研究チームは、患者由来のiPS細胞から作製した心筋細胞を用い、異常なRNAスプライシングを修正する化合物「RECTAS-2.0」を開発し、酵素活性の回復に成功しました。また、この化合物を...
キーワード：筋細胞/遺伝子改変/RNAスプライシング/酵素活性/iPS細胞/心筋/心筋細胞/心臓/RNA/スプライシング/マウス/遺伝子改変マウス/遺伝病/低分子化合物/遺伝子/難病
他の関係分野：生物学総合生物農学
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発表日：2025年3月31日
10
iPS心組織で電気信号の流れを改善
―ブタ心筋傷害モデルを用いた検討―
心臓病における新たな治療法として、iPS細胞などの多能性幹細胞を用いた心臓再生医療が期待されています。升本英利 医学部附属病院特定准教授（兼：理化学研究所上級研究員）、黒田悠規 同博士課程学生らの研究グループは、心筋障害を引き起こしたミニブタの心臓にヒトiPS細胞から作製した心臓組織を移植し、心筋障害に起因する電気信号の伝わりにくさ（伝導障害）が改善されることを確認しました。 本研究グループは、ヒトiPS細胞から誘導した心筋細胞や血管細胞から細胞シートを作製し、動的トレーニング培養を加えることによって、血管構造を持つ「血管化心臓組織」を作製しました。この人工的な心臓組織をブタの心筋傷...
キーワード：産学連携/筋細胞/マッピング/iPS細胞/心筋/心筋細胞/トレーニング/心機能/心筋梗塞/心臓/細胞シート/組織工学/幹細胞/再生医療/多能性幹細胞/電気生理学/ヒトiPS細胞/生理学
他の関係分野：複合領域生物学農学