筋萎縮性側索硬化症（ALS）に関わる複数のたんぱく質（TDP-43、FUS、MATR3、hnRNPA1）が、神経の働きに重要な遺伝子「UNC13A」の発現を維持する役割を担っていることを明らかにしました。ALS関連たんぱく質が失われると、UNC13Aたんぱく質のもとになるmRNAが分解されやすくなる経路があることは知られていましたが、今回、「REST」という発現抑制たんぱく質が過剰となりUNC13AのmRNA産生が抑えられる別の経路があることを新たに発見しました。ALSの発症に関わる遺伝子やたんぱく質は多数あり、治療標的を絞ることが困難と考えられてきました。しかし本研究...