大阪大学研究Discovery Saga

大阪大学大学院工学研究科の中塚遼治さん（博士後期課程、（株）島津製作所）、劉宴男さん（博士前期課程）、津中康央特任准教授（常勤）、鳥巣哲生准教授、山口祐希助教、内山進教授、株式会社島津製作所および株式会社ユー・メディコらの研究グループは、MALDI質量分析法（以下、「MALDI-MS」）を用いて、組換えアデノ随伴ウイルス（以下、「rAAV」）のセロタイプを同定する手法を新たに開発しました。rAAVのセロタイプは遺伝子治療薬の効果や安全性などに直結する重要な要素で、これまで...

キーワード：アルゴリズム/ワークフロー/最適化/品質管理/質量分析装置/質量分析法/スペクトル/ELISA法/質量分析/持続可能/持続可能な開発/シミュレーション/変異体/ELISA/SPECT/アデノ随伴ウイルス/ベクター/アミノ酸置換/アミノ酸/バイオ医薬品/遺伝子治療/細胞治療/臨床試験/ウイルス/遺伝子/遺伝子発現/抗体/標準化

他の関係分野：情報学複合領域数物系科学生物学総合理工工学農学

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発表日：2026年3月11日

＼遺伝子治療薬の高品質な「運び屋」を作る！／国産HAT細胞による AAV製造プラットフォームの確立

遺伝子治療の実用化と普及に向けた新たな一歩

大阪大学大学院工学研究科の津中康央特任准教授（常勤）、内山進教授らの研究グループは、株式会社ちとせ研究所、株式会社ユー・メディコ、自治医科大学、群馬大学、産業技術総合研究所、国立成育医療研究センター、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との共同研究で、新規国産ヒト由来細胞株であるHAT細胞を用いて製造された遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）が高品質で、かつ高生産性であることを世界で初めて明らかとし、HAT細胞によるAAV製造プラットフォームを確立しました (図1)。これまで、遺伝子治療用AAVの製造においては、生産性と品質の両立が困難であると考えられており...

キーワード：品質評価/実験計画法/最適化/産学官連携/分析技術/実験計画/バイオリアクター/持続可能/持続可能な開発/イオン交換/生産性/AAV/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/ベクター/細胞株/臨床応用/ウイルスベクター/クロマトグラフィー/バイオ医薬品/ラット/遺伝子治療/再生医療/細胞治療/翻訳後修飾/臨床試験/ウイルス/遺伝子

他の関係分野：情報学複合領域環境学数物系科学工学

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発表日：2026年2月25日

急増する食道胃接合部がん、標準手術を確立

今世紀世界初の前向き臨床試験、日本発のエビデンスが世界へ

大阪大学大学院医学系研究科消化器外科学の黒川幸典准教授、土岐祐一郎教授らの研究グループは、食道と胃のつなぎ目（食道胃接合部）に発生する「食道胃接合部がん（図1）」に対して、手術を主題とした大規模な前向き臨床試験としては、今世紀に入って世界で初めてとなる研究を実施し、その長期成績や臨床的な特徴を明らかにしました。食道胃接合部がんは、近年日本をはじめ世界中で急増している一方、手術の方法を含め標準的な治療法が定まっていませんでした。今回、手術でどのリンパ節を切除すれば長期予後への寄与が最大となるかを明らかにし、食道胃接合部がんに対する推奨手術のアルゴリズムを構築しました。これ...

キーワード：アルゴリズム/最適化/がん研究/接合部/消化管/食道がん/スクリーニング/臨床試験/がん患者/胃がん/手術/標準化

他の関係分野：情報学複合領域工学農学

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発表日：2026年2月18日

森下仁丹、大阪大学蛋白質研究所とカシス由来成分の「動体視力」改善作用に関する特許を共同出願

カシスアントシアニンの摂取により、動体視力の低下を改善する可能性を研究で解明

森下仁丹株式会社（本社：大阪市、代表取締役社長森下雄司、以下「当社」）は、国立大学法人大阪大学の蛋白質研究所（以下「大阪大学蛋白質研究所」）との共同研究により、当社が販売する機能性原料「カシスエキス（カシスアントシアニンを含む抽出物）」に、動体視力に関わる重要な要素である「コントラスト感度」を改善する作用があることを、マウスを用いた試験で明らかにしました。本研究成果に基づき、当社と大阪大学蛋白...

キーワード：トラスト/自動車/機能性/アントシアニン/スポーツ/パフォーマンス/眼球運動/自動車運転/マウス/臨床試験/加齢

他の関係分野：情報学工学農学

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発表日：2026年2月3日

肝がん免疫療法抵抗性の新たな分子機序を解明

NRF2-COX2経路が新たな治療標的かつ効果予測マーカーに

大阪大学大学院医学系研究科の山本修平さん（博士課程後期、大阪大学医学部附属病院　医員)、小玉尚宏教授（消化器内科学）の研究グループは、肝細胞がんに対する複合免疫療法であるアテゾリズマブ（抗PD-L1抗体）／ベバシズマブ（抗VEGF-A抗体）療法において、治療抵抗性をもたらす分子メカニズムの一端を解明しました。本研究では、がん細胞内の転写因子NRF2の活性化がCOX-2経路を亢進させ、腫瘍内への免疫細胞の浸潤を抑制することで、抗腫瘍免疫からの逃避を促し、免疫療法に対する抵抗性を獲得することを明らかにしました（図1）。肝細胞がんは再発率が高く、予後不良ながんとして知られています。近...

キーワード：危機管理/ゲノミクス/CD8/抵抗性/遺伝的多様性/肝炎/Nrf2/PD-L1/がん遺伝子/がん関連遺伝子/がん免疫/がん免疫療法/マウスモデル/遺伝子異常/肝がん/肝疾患/抗腫瘍免疫/細胞株/治療抵抗性/治療標的/腫瘍学/浸潤/微小環境/免疫抑制/代謝産物/地域医療/がん微小環境/病態解明/不均一性/免疫チェックポイント阻害剤/免疫療法/COX-2/RNA/T細胞/がん細胞/がん治療/プロスタグランジン/プロスタグランジンE2/マウス/モデル動物/リピドミクス/肝細胞/肝細胞がん/腫瘍免疫/阻害剤/転写因子/免疫チェックポイント/免疫細胞/臨床試験/ウイルス/がん患者/バイオマーカー/遺伝子/遺伝子発現/遺伝子変異/抗体/脂質/非侵襲/薬物療法/臨床研究

他の関係分野：複合領域生物学農学

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発表日：2025年11月25日

＼届かなかった“肺の深部”まで新ルートを開拓！／ふくらませて進む気管支鏡で肺癌を早期診断

逆転の発想で広がる肺癌診療の未来

大阪大学大学院医学系研究科呼吸器・免疫内科学講座の三宅浩太郎助教、熊ノ郷淳教授らの研究グループは、これまで到達が難しかった肺の奥深く（末梢肺野）にある小さな早期肺癌に、安全に気管支鏡を進めるための新技術「バルーン併用気管支鏡送達法（BDBD法：Balloon Dilatation for Bronchoscope Delivery）」を開発しました。この技術は、小さなバルーン（風船）カテーテルを使って...

キーワード：カテーテル/冠動脈/気管支鏡/合併症/早期診断/内視鏡/画像診断/低侵襲治療/臨床試験/低侵襲/肺がん/臨床研究

他の関係分野：工学

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発表日：2025年10月23日

安定で機能的な人工制御性T細胞「S/F-iTreg」の製造法開発

自己免疫疾患、炎症性疾患の治療をめざして

大阪大学免疫学フロンティア研究センターの三上統久特任准教授（常勤）、坂口志文特任教授らのグループは、特殊な培養法を用いることで、炎症を引き起こすT細胞から、機能的で安定な制御性T細胞（Treg）を人工的に誘導する方法を開発しました（図1）。Tregは免疫抑制能を持つ特殊なT細胞であり、自己免疫疾患や炎症性疾患の治療に寄与することが期待されています。治療実現にあたっては、生体に自然に存在するTreg（nTreg）の限界を補うために人工的に誘導されたTreg（iTreg）の活用が注目されており、抗原特異的免疫抑制の実現に期待が集まる一方で、細胞の安定性や機能性などに課題がありました。...

キーワード：移植医療/クローン/ACT/機能性/大腸炎/免疫系/クローン病/抗原特異性/FoxP3/GVHD/マウスモデル/炎症性疾患/炎症反応/免疫抑制/大腸/モデルマウス/免疫療法/RNA/Treg細胞/T細胞/マウス/拒絶反応/血液/抗原/細胞治療/自己免疫/自己免疫疾患/制御性T細胞/腸炎/免疫学/臨床試験/サイトカイン/遺伝子/遺伝子発現/疫学/臨床研究

他の関係分野：複合領域生物学工学農学

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発表日：2025年10月18日

標的α線治療薬アスタチンを用いた新しいがん治療の安全性・有効性を確認

難治性甲状腺がんへの医師主導治験を実施

大阪大学大学院医学系研究科の渡部直史講師、富山憲幸教授（放射線医学）、向井康祐助教、福原淳範寄附講座准教授、下村伊一郎教授（内分泌・代謝内科学）、理化学研究所仁科加速器科学研究センター羽場宏光室長らの研究チームは、大阪大学医学部附属病院において、難治性甲状腺がん患者に対して、新たな標的アルファ線治療薬「アスタチン」を用いた医師主導治験(First in human)を実施しました。2022年から2024年までの約3年間の間、標準治療に効果が見られなかった甲状腺がん患者11名に...

キーワード：生物統計/RIビーム/加速器/マネジメント/モニタリング/原子炉/抵抗性/SPECT/ナトリウム/フュージョン/核医学/放射性ヨウ素/橋渡し研究/治療抵抗性/甲状腺/腫瘍マーカー/寿命/分子標的/画像診断/がん細胞/がん治療/ヨウ素/ラット/内分泌/副作用/臨床試験/がん患者/スタチン/医師/糖尿病/分子標的薬/放射線/薬物動態/臨床研究

他の関係分野：情報学数物系科学工学農学

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発表日：2025年10月1日

イヌiPS細胞の新たな培地を開発

心筋細胞へ安定して分化させることが可能に

iPS細胞は、再生医療や創薬研究で広く利用されています。近年ではイヌiPS細胞も作製され、動物医療やヒトの遺伝病研究への応用が期待されています。しかし、イヌiPS細胞を多様な細胞へ分化させるには効率が低く、細胞株ごとに分化能力にばらつきが見られる点が大きな課題となっています。特に現在の培養条件では、iPS細胞の性質が均一でなく、安定して機能的な細胞を得ることが困難でした。大阪公立大学大学院獣医学...

キーワード：筋細胞/安全性評価/CRISPR-Cas/獣医学/CRISPR/differentiation/iPS細胞/細胞株/心筋/心筋細胞/心筋症/染色体/臨床応用/心臓/Wntシグナル/凍結保存/CRISPR-Cas9/遺伝病/幹細胞/再生医療/創薬/分化誘導/臨床試験/遺伝子/遺伝子発現/疾患モデル/神経疾患/染色体異常

他の関係分野：生物学工学総合生物農学

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発表日：2025年8月27日

切除不能進行膵癌に対するWT1標的免疫化学療法における長期生存例に基づいた治療効果予測バイオマーカーの探索的研究

東京慈恵会医科大学の消化器・肝臓内科教授（当時）小井戸薫雄らは、大阪大学大学院医学系研究科、東京ミッドタウン先端医療研究所、金沢医科大学、順天堂大学と共同開発したWilms腫瘍遺伝子（WT1）に対する新規多機能型(Neo-WT1)ペプチドを用いた樹状細胞｢Neo-WT1樹状細胞｣と抗癌剤（ナブパクリタキセルとゲムシタビン：Nab-P/Gem）を併用した｢WT1標的免疫化学療法｣により、外科切除不能と判断...

キーワード：メモリ/たんぱく/CD8/WT1/新規治療法/PD-L1/TP53/Wilms腫瘍/ネオアンチゲン/腫瘍抗原/微小環境/放射線療法/腫瘍微小環境/免疫チェックポイント阻害剤/免疫療法/T細胞/幹細胞/血液/抗原/細胞療法/樹状細胞/阻害剤/免疫チェックポイント/免疫応答/免疫細胞/臨床試験/バイオマーカー/遺伝子/化学療法/抗体/手術/標準化/放射線

他の関係分野：工学総合生物農学

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発表日：2025年7月29日

リゾホスファチジン酸がCOVID

-19における血管損傷を防ぐことを世界で初めて実証

福井大学医学系部門医学領域血管統御学の木戸屋浩康教授、細江尚唯大学院生、大阪大学微生物病研究所の村松史隆助教らの研究グループは、順天堂大学大学院医学研究科ウイルス学岡本徹教授、鈴木達也准教授、東京科学大学総合研究院難治疾患研究所島村徹平教授との共同研究により、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）による血管損傷を効果的に抑制する新たな治療標的を発見しました。COVID-19では重篤な血管損傷が生じ、多臓器不全や長期後遺症の原因となることが知られています。本研究では、生体内の脂質メディエーターであるリゾホスファチジン酸（LPA）による血管保護作用が治療に有効であることを世界で初めて...

キーワード：生体内/アゴニスト/微生物/増殖抑制/SARS-CoV-2/ウイルス学/血栓/細胞接着分子/インターフェロン/ウイルス感染症/遺伝子発現解析/血管内皮/治療標的/動物モデル/発現解析/病理/病理学/臨床応用/パンデミック/感染症対策/新型コロナウイルス/3次元培養/TNF/システム生物学/リゾホスファチジン酸/炎症性サイトカイン/蛍光顕微鏡/血管内皮細胞/抗ウイルス薬/抗炎症/細胞接着/脂質メディエーター/受容体/腎臓/接着分子/内皮細胞/副作用/臨床試験/ウイルス/サイトカイン/ワクチン/遺伝子/遺伝子発現/感染症/脂質/新型コロナウイルス感染症/新型コロナウイルス感染症/動物実験/薬物動態

他の関係分野：総合生物農学

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発表日：2025年7月15日

遺伝子異常に基づく動静脈奇形の病態を解明

新しい治療戦略の開発に期待

大阪大学大学院歯学研究科の廣瀬勝俊助教、豊澤悟教授、大阪大学大学院医学系研究科の堀由美子招へい教員、森井英一教授らの研究グループは、ヒト動静脈奇形検体を用いて、特定の原因遺伝子異常の有無により臨床症状や顕微鏡像が異なること、遺伝子異常の有無に関わらずRAS/RAF/MEK経路が活性化していることを見出しました。さらに病気の形成に関与する候補因子群を特定しました。動静脈奇形は動脈の構造異常であり、出血や血管周囲組織の破壊を繰り返す難病です。これまでの研究で、動静脈奇形の発症原因としてRAS/RAF/MEK経路に関連する遺伝子の異常が関わっていることがわかっていました。しかし、その...

キーワード：新規治療法/遺伝子異常/次世代シークエンサー/病理/病理学/筋肉/分子標的/歯学/RNA/トランスクリプトミクス/臨床試験/遺伝子/動物実験/難病/非侵襲/分子標的薬

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発表日：2025年3月13日

がん治療のブレイクスルーへ！転移・再発した乳がんに対する新規抗体医薬の臨床試験を実施

病的ペリオスチンを標的とする「PT0101」

大阪大学大学院医学系研究科（乳腺・内分泌外科学）島津研三教授らの研究グループは、十分な治療薬のないHER2陰性乳がんの転移・再発患者を対象に、乳がんの間質（がん細胞を取り囲む組織）で分泌される病的ペリオスチン（図参照）に対する新規抗体医薬「PT0101」を用いて、大阪大学医学部附属病院で世界初の臨床試験（First in Human試験（Phase I/IIa））を開始します。病的ペリオスチンは抗がん剤抵抗性を誘導する因子として、同研究科　先端分子治療学共同研究講座の谷山義明特任教授（常勤）により報告されました。その研究をもとに開発された病的ペリオスチンに対する特異的中和抗体「PT0...

キーワード：ベンチャー企業/産学連携/悪性化/抵抗性/治療抵抗性/治療標的/選択的スプライシング/臨床応用/線維芽細胞/HER2/がん細胞/がん治療/スプライシング/ファージ/マクロファージ/血管新生/抗体医薬/内皮細胞/内分泌/臨床試験/がん患者/遺伝子/医師/抗がん剤/抗体/乳がん/臨床研究

他の関係分野：複合領域生物学農学