大阪大学 研究シーズ|
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研究キーワード：大阪大学における「AAV」 に関係する研究一覧：5件
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発表日：2026年4月3日
1
プロトカドヘリンγC4が 神経細胞死と小脳回路形成を制御することを解明
神経発達障害の病態理解に新たな手がかり
大阪大学大学院生命機能研究科の樋口流音助教、八木健教授らの研究グループは、生理学研究所生体機能調節研究領域の小林俊寛教授、三宝誠技術職員、平林真澄特別協力研究員、北海道大学大学院医学研究院の渡辺雅彦教授、群馬大学医学系研究科の平井宏和教授、今野歩講師、岩手医科大学医歯薬総合研究所の吉岡芳親客員教授、湘南医療大学臨床医学研究所の平林敬浩研究員、奈良県立医科大学医学研究支援センターの金子涼輔准教授らの研究グループとの共同研究として、細胞間接着タンパク質であるプロトカドヘリンγC4（γC4）が出生後の脳発達と小脳回路形成を担う分子であり、γC4が神経細胞の生存と樹状突起の...
キーワード：変異マウス/定量評価/持続可能/計測技術/持続可能な開発/候補遺伝子/シナプス/小脳/小脳プルキンエ細胞/神経回路形成/神経発達/脳発達/行動解析/センサス/細胞間接着/アイソフォーム/細胞形態/細胞膜/統合失調症/AAV/アデノ随伴ウイルス/ニューロン/マウスモデル/細胞間相互作用/実験モデル/免疫染色/ゲノム解析/運動機能/ゲノム編集/解剖学/アポトーシス/イミン/カスパーゼ/カドヘリン/シナプス形成/マウス/細胞骨格/細胞死/細胞生物学/樹状突起/神経回路/神経細胞/神経細胞死/脳機能/脳疾患/ウイルス/ゲノム/遺伝学/遺伝子/遺伝子変異/自閉スペクトラム症/神経疾患/生理学/発達障害
他の関係分野：生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年3月11日
2
＼遺伝子治療薬の高品質な「運び屋」を作る！／ 国産HAT細胞による AAV製造プラットフォームの確立
遺伝子治療の実用化と普及に向けた新たな一歩
大阪大学大学院工学研究科の津中康央特任准教授（常勤）、内山進教授らの研究グループは、株式会社ちとせ研究所、株式会社ユー・メディコ、自治医科大学、群馬大学、産業技術総合研究所、国立成育医療研究センター、次世代バイオ医薬品製造技術研究組合との共同研究で、新規国産ヒト由来細胞株であるHAT細胞を用いて製造された遺伝子治療用ウイルスベクター（アデノ随伴ウイルスベクター：AAV）が高品質で、かつ高生産性であることを世界で初めて明らかとし、HAT細胞によるAAV製造プラットフォームを確立しました (図1)。これまで、遺伝子治療用AAVの製造においては、生産性と品質の両立が困難であると考えられており...
キーワード：品質評価/実験計画法/最適化/産学官連携/分析技術/実験計画/バイオリアクター/持続可能/持続可能な開発/イオン交換/生産性/AAV/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/ベクター/細胞株/臨床応用/ウイルスベクター/クロマトグラフィー/バイオ医薬品/ラット/遺伝子治療/再生医療/細胞治療/翻訳後修飾/臨床試験/ウイルス/遺伝子
他の関係分野：情報学複合領域環境学数物系科学工学
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発表日：2025年11月18日
3
国産血友病A遺伝子治療を一歩前へ
機能を強化した改変型第VIII因子の開発
自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターの柏倉裕志准教授、大森 司教授、奈良県立医科大学小児科学の野上恵嗣教授、東京大学大学院理学系研究科の濡木 理教授、Nezu Life Sciences（現Nezu Biotech GmbH）の Tiago Lopes博士、大阪大学大学院工学研究科の内山 進教授、および予防衛生協会の研究グループは、血液凝固第VIII因子のアミノ酸配列の動物種比較から、凝固因子活性と分泌性能を飛躍的に高め小胞体ストレスを低減する、高機能な改変型血液凝固第VIII因子 (FVIII)の開発に成功しました。この結果、アデノ随伴ウイルス（AAV）...
キーワード：最適化/持続性/電子顕微鏡/診断法/哺乳類/変異体/アミノ酸配列/エイズ/クライオ電子顕微鏡/エピトープ/血栓/新規治療法/糖鎖修飾/AAV/HLAクラスII/アデノ随伴ウイルス/カニクイザル/ベクター/細胞株/AAVベクター/アミノ酸置換/B細胞/HIV/HLA/アミノ酸/ストレス応答/タンパク質発現/マウス/遺伝子治療/血液/抗原/抗体医薬/再生医療/細胞内輸送/受容体/小胞体/小胞体ストレス/小胞体ストレス応答/副作用/翻訳後修飾/ウイルス/ストレス/遺伝子/遺伝子発現/抗体/小児
他の関係分野：情報学複合領域工学総合生物農学
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発表日：2025年5月27日
4
未精製のアデノ随伴ウイルスベクターを直接観察・測定する新技術
遺伝子治療薬の開発に大きな一歩！
大阪大学大学院工学研究科の山口祐希助教、博士前期課程（研究当時）の下条咲希さん、内山進教授らの研究グループは、遺伝子治療に使用されるアデノ随伴ウイルスベクターの構成比（ゲノムが中に入っていない空粒子と中身のある完全粒子の比率）と、完全粒子の濃度を、ウイルスの精製を行わずにそのまま測定できる新しい技術を開発しました。本研究では、1分子の質量を高精度で測定できるマスフォトメトリー法を応用しました。研...
キーワード：最適化/品質管理/持続可能/持続可能な開発/ナノ粒子/モニタリング/AAV/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/ベクター/血清/筋萎縮/評価法/AAVベクター/ウイルスベクター/クロマトグラフィー/スクリーニング/遺伝子治療/再生医療/細胞治療/細胞培養/創薬/網膜/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/難病
他の関係分野：情報学複合領域工学
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発表日：2025年4月22日
5
新たなRNA標的蛋白による筋強直性ジストロフィーの革新的治療法を開発
植物のRNA結合蛋白を応用した次世代創薬技術
筋強直性ジストロフィーは、成人に最も多い遺伝性筋疾患であり、筋力低下や不整脈、認知機能障害など、多岐にわたる全身症状を引き起こします。残念ながら、いまだに根本的な治療法は存在していません。本研究では、山口大学大学院医学系研究科の中森雅之教授（臨床神経学講座）、大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授（神経内科学講座）らの研究グループが、九州大学発ベンチャーであるエディットフォース株式会社と共同で、植物に存在するRNA結合蛋白「PPR（ペンタトリコペプチドリピート）」の構造を応用。筋強直性ジストロフィーの原因となる異常なCUGリピートRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR1」を...
キーワード：持続性/遺伝性疾患/選択性/モーター/細胞モデル/プロモーター/神経内科学/AAV/ベクター/マウスモデル/筋萎縮/骨格筋/心臓/認知機能障害/分子標的/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/RNA/スプライシング/マウス/ラット/核酸医薬/疾患モデルマウス/創薬/白内障/不整脈/副作用/免疫応答/ゲノム/遺伝子/筋萎縮性側索硬化症 /疾患モデル/神経疾患/糖尿病/難病/認知機能/分子標的治療/有病率
他の関係分野：複合領域生物学工学農学