同種造血幹細胞移植は、白血病などの血液のがんに対する重要な治療ですが、その実施には健康なドナーから幹細胞を採取する必要があります。従来法では、採取前に4〜5日間連続してG-CSF製剤を注射する必要がありました。また、十分な細胞数が得られないことや、目標細胞数の確保に複数日を要する場合がありました。そのため、ドナーへの身体的・時間的な負担に加え、患者に確実な幹細胞数を届けるうえでも課題がありました。近年、1回の注射で効果が続く持効型G-CSF製剤のドナーへの使用が承認されましたが、実際の診療現場での有効性は明らかではありませんでした。　そこで、清水知成 医学研究科博士課程学生、城友泰 医...

FLT3遺伝子変異は急性骨髄性白血病（AML）において最も高頻度に認められる遺伝子変異の一つであり、予後不良因子として知られています。FLT3阻害薬であるギルテリチニブ（商品名：ゾスパタ®、製造販売：アステラス製薬株式会社）は再発・難治性（R/R）FLT3変異陽性AMLに対する標準治療として広く使用されていますが、同種造血幹細胞移植（HSCT）後の維持療法としての忍容性や有効性については、臨床試験以外の実臨床での検証が十分ではありませんでした。　そこで、新井康之 医学部附属病院講師、大引真理恵 日本造血細胞移植データセンター（JDCHCT）医師、熱田由子 同センター長（兼：愛知医科大学...

細胞・遺伝子治療は革新的な治療法として期待されています。イノベーションを加速するうえでは、この領域における経年的な発展を定量的に評価することが不可欠ですが、従来、そのような分析は十分に行われてきませんでした。　永井純正 医学部附属病院教授らの研究グループは、アーサー・ディ・リトル・ジャパンらと共同で、過去35年間に発表された関連論文を基に、モダリティの発展や、国別の貢献、国際共同研究による影響を分析しました。その結果、造血幹細胞移植やex vivo遺伝子治療と比較して、間葉系幹細胞治療やin vivo遺伝子治療は、臨床への移行が停滞している実態が明らかになりました。国別には、米国や中国...

諫田淳也 医学研究科講師、熱田由子 日本造血細胞移植データセンター長（兼：愛知医科大学教授）、Éliane Gluckman ユーロコード（Eurocord）教授らの研究グループは、日本と欧州における臍帯血移植後の二次性悪性腫瘍（Subsequent neoplasms, SN）の発生状況を世界で初めて直接比較しました。　同種造血幹細胞移植後の長期生存者が増加する中で、二次性悪性腫瘍は生存率や生活の質を左右する重大な晩期合併症ですが、地域や集団背景による違いはこれまで不明でした。本研究では日欧のレジストリデータを解析した結果、固形がんでは日本で食道や胃がんが多く、欧州では皮膚がんや甲状...

移植後血栓性微小血管障害症（TMA）は、同種造血幹細胞移植後に起こる、稀ではありますが致死的な合併症の一つです。従来は病態に即した特異的かつ有効な治療はなく、支持療法が治療の主体であり、新規治療法の開発が待たれていました。近年、移植後TMAの病態の解明が進み、補体経路の活性化が移植後TMAの病態の中心をなすことが明らかになってきました。米国のOmeros社（Omeros Corporation）は、補体レクチン経路のエフェクター酵素であるMASP-2を阻害するモノクローナル抗体であるnarsoplimabを開発、Alessandro Rambaldi イタリア・ミラノ大学（Unive...