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研究キーワード：京都大学における「遺伝子治療」 に関係する研究一覧：33件
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発表日：2026年5月18日
この記事は2026年6月1日号以降に掲載されます。
1
ナノファイバーによるヒト髄鞘形成モデルの構築と定量化
ー 生体模倣システム（MPS）としての新規ヒト細胞評価系 ー
この記事は2026年6月1日号以降に掲載されます。
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発表日：2026年4月28日
2
iPS創薬により神経突起を伸長させる「チエノピリドン誘導体」を新たに同定
―脳の疾患の細胞病態である神経細胞突起短縮の改善―
ヒトiPS細胞由来神経細胞を用いた大規模スクリーニングにより、神経細胞の突起伸長を促進する化合物群を特定した。化合物群の解析により、酵素「TNIK」を神経細胞の突起の伸長を制御する新たな創薬標的として発見した。ヒットした化合物群の化学構造の最適化により「チエノピリドン誘導体」を候補化合物として新たに見出した。チエノピリドン誘導体は、ヒト脳オルガノイドでも神経突起の伸長効果を示した。1. 要旨 今村恵子（...
キーワード：最適化/運動発達/霊長類/生成機構/政策研究/突起伸長/機能性/リン酸/コピー数多型/レジストリ/精神医学/知的障害/統合失調症/脳神経科学/iPS細胞/ニューロン/染色体/前頭葉/オルガノイド/ゲノム編集/in vitro/キナーゼ/スクリーニング/てんかん/遺伝子治療/運動ニューロン/神経科学/神経回路/神経細胞/神経変性/神経変性疾患/創薬/脳疾患/誘導体/ゲノム/コホート/ヒトiPS細胞/遺伝子/自閉スペクトラム症/神経疾患/認知症/臨床研究
他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年4月24日
3
ヒトiPS細胞から免疫の司令塔「ヘルパーT細胞」の作製に成功
―フィーダー細胞を使わない新手法で次世代の免疫療法開発に期待―
分化段階に応じたシグナル伝達の制御により、マウス支持細胞（フィーダー細胞）からなる人工胸腺オルガノイドを用いずにiPS細胞からCD4単陽性T細胞を誘導した。iPS細胞から誘導したCD4単陽性T細胞は、キラーT細胞や樹状細胞の活性化を含むがん免疫応答を導くヘルパーT細胞としての機能を発揮し、高い細胞増殖能とがん細胞への攻撃能力をもつことを示した。1. 要旨 河合洋平研究員、...
キーワード：最適化/メモリ/3次元構造/遺伝子改変/生体内/CD8/胸腺上皮細胞/細胞運命/支持細胞/潜伏感染/免疫系/CAR-T細胞療法/HTLV-1/TCR/細胞膜/CD40/iPS細胞/インターロイキン/がん免疫/がん免疫療法/胸腺/自己複製/自己複製能/臨床応用/mRNA/可塑性/3次元培養/T細胞受容体/オルガノイド/フローサイトメトリー/ヘルパーT細胞/前駆細胞/免疫療法/RNA/T細胞/がん細胞/がん治療/ファージ/マウス/マクロファージ/リガンド/遺伝子治療/幹細胞/共培養/抗原/細胞治療/細胞増殖/細胞培養/細胞分化/細胞療法/受容体/樹状細胞/上皮細胞/分化誘導/膜タンパク質/免疫応答/免疫細胞/サイトカイン/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/感染症/抗がん剤
他の関係分野：情報学工学総合生物農学
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発表日：2026年3月31日
4
ヒトiPS細胞から後脳特異的な神経幹細胞を安定的に誘導・維持する手法を開発
ー 後脳の発達解明や神経変性疾患の病態解明・創薬研究への貢献に期待 ー
ヒトiPS細胞から後脳領域の特性を持つ神経幹細胞（hindbrain-like induced NSC; Hb-LiNSCs）を作製する新たな分化誘導法を確立した。この方法は、3種類の特定の低分子化合物の組み合わせにより、動物由来成分や成長因子bFGFを用いない条件で、簡便かつ安定的にHb-LiNSCを誘導・維持することが可能である。誘導されたHb-LiNSCsは、1年間以上の長期培養後も、後脳としての領域特異性と分化能、正常な核型を維持することを示した。Hb-LiNSCsから分化した神経細胞...
キーワード：免疫機能/神経系/微小電極/電極アレイ/シナプス/一細胞/小脳/細胞モデル/テトロドトキシン/支持細胞/微小電極アレイ/髄鞘/HOXB9/iPS細胞/グリア細胞/シグナル伝達系/遺伝子発現解析/細胞株/自己複製/自己複製能/染色体/中枢神経/発現解析/薬剤スクリーニング/臨床応用/神経伝達物質/中枢神経系/BMP/SMAD/TGF-β/Wnt/Wntシグナル/成長因子/軟骨/病態解明/in vitro/アストロサイト/グリア/スクリーニング/セロトニン/マウス/リガンド/遺伝子治療/幹細胞/血液/血液脳関門/再生医療/受容体/神経幹細胞/神経細胞/神経分化/神経変性/神経変性疾患/阻害剤/創薬/多能性幹細胞/低分子化合物/分化誘導/サイトカイン/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/疾患モデル/神経疾患
他の関係分野：複合領域生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年3月28日
5
ヒトミクログリアにおけるアルツハイマー病重要分子APOEの新たな機能を解明
―酸化ストレスを介したミクログリア増殖制御の仕組みを発見―
ヒトiPS細胞を用い、アルツハイマー病注1）をはじめとする筋萎縮性側索硬化症やパーキンソン病などの神経変性疾患注2）の主要なリスク因子であるAPOE注3）遺伝子を欠損させたミクログリア注4）を作製した。APOE欠損がNUPR1-p21注5）経路の活性化とTGF-betaシグナル注6）の変化を引き起こし、これらがミクログリアの増殖を著しく抑制することを突き止めた。本研究により...
キーワード：データ駆動/人工知能（AI）/免疫機能/細胞周期制御/タンパク質複合体/霊長類/生成機構/政策研究/CRISPR-Cas/機能性/脂質輸送/輸送体/ゲノム編集技術/増殖抑制/病原体/タウタンパク質/環境要因/脳神経科学/CRISPR/iPS細胞/p21/ROS/グリア細胞/シグナル伝達系/ニューロン/遺伝子発現解析/炎症反応/細胞株/自己複製/発現解析/免疫染色/運動機能/筋萎縮/生理機能/前頭葉/TGF-β/オルガノイド/ゲノム編集/病態解明/ATP/CRISPR-Cas9/in vitro/RNA/SOD1/アミロイド/アルツハイマー病/インフラマソーム/グリア/シグナル分子/スクリーニング/トランスクリプトーム/パーキンソン病/ミクログリア/ラット/リポ多糖/遺伝子治療/運動ニューロン/炎症性サイトカイン/活性酸素/活性酸素種/共焦点顕微鏡/蛍光色素/細胞周期/細胞増殖/神経科学/神経細胞/神経変性/神経変性疾患/創薬/免疫応答/免疫細胞/ゲノム/コホート/サイトカイン/ストレス
他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年3月24日
6
多線毛細胞への分化の鍵「デューテロソーマル細胞」をヒトiPS細胞から分化誘導
―特異的表面マーカーにより、気道防御の司令塔細胞の解析が可能に―
ヒトiPS細胞由来気道上皮細胞から、多線毛細胞の前駆細胞であるデューテロソーマル細胞に特異的な表面マーカーCD36（目印となるタンパク質）を同定しました。線毛機能不全症候群（PCD）の患者さん由来iPS細胞から誘導した気道上皮細胞の解析により、Cyclin O (CCNO) 遺伝子がデューテロソーマル細胞において中心小体を大量につくるプロセスを制御し、正常な線毛形成に必須の役割を持つことを明らかにしました。PCD患者さん由来iPS細胞から誘導した気道上皮細胞の単一細胞トランスクリプトーム解...
キーワード：遺伝性疾患/中心小体/前駆体/遺伝子マーカー/気液界面/電子顕微鏡/電子顕微鏡観察/一細胞/生体内/診断法/ゲノム編集技術/Cdc2/病原体/differentiation/FACS/iPS細胞/気道上皮細胞/臨床応用/生体防御/ゲノム編集/前駆細胞/病態解明/イミン/スクリーニング/トランスクリプトーム/ラット/遺伝子治療/再生医療/細胞分化/上皮細胞/創薬/分化誘導/ゲノム/ヒトiPS細胞/遺伝子/感染症/難病
他の関係分野：生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年2月24日
7
iPS細胞由来血小板を用いたMRSA殺菌メカニズムの解明
―遺伝子編集が可能な感染症研究プラットフォームとしての可能性―
iPS細胞由来血小板（iPS血小板）注1）には多剤耐性細菌MRSA注2）を殺菌する能力があった。TLR2/MyD88シグナリング経路注3）がMRSA殺菌に寄与していることを遺伝子編集注4）したiPS血小板を用いて証明した。IgG/FcγRIIA結合注5）も殺菌作用に寄与していた一方、MRSAのα毒素注6）は殺菌作用に拮抗していることが示唆された。iPS血小板はMR...
キーワード：免疫機能/クローン/質量分析/カテーテル/バイオリアクター/センサー/核分裂/新エネルギー/ペプチドグリカン/遺伝子改変/血流/生体内/アダプター/黄色ブドウ球菌/微生物学/抗菌活性/細胞壁/病原性/微生物/自然免疫受容体/病原体/巨核球/血栓/細胞膜/CRISPR/iPS細胞/TLR/シグナリング/細胞株/死亡率/臨床検査/Toll様受容体/医療費/骨髄/歯学/造血幹細胞/DNA損傷/HLA/MRSA/RNA/インテグリン/タンパク質発現/ラット/リガンド/遺伝子治療/遺伝子導入/炎症性サイトカイン/幹細胞/血液/血小板/抗生物質/細胞分裂/自然免疫/受容体/多剤耐性/多剤耐性菌/免疫細胞/臨床試験/サイトカイン/ヒトiPS細胞/遺伝子/感染症/抗体/細菌/造血/薬剤耐性/臨床研究
他の関係分野：複合領域生物学総合理工工学総合生物農学
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発表日：2026年2月14日
8
ヒトiPS細胞で肺線維症の「修復不全」を再現
―病態をリセットする新たな治療標的候補を特定―
ヒトiPS細胞を使って肺線維症で肺胞上皮細胞が正常に分化しない状態（ATCS）を再現した。このモデルを用いた検証により、ATCSをリセットし、肺の線維化を抑制する薬剤の候補としてp300/CBP阻害剤を見つけた。1. 要旨 筒井優介研究員、後藤慎平教授（...
キーワード：一細胞/生体内/細胞モデル/CBP/iPS細胞/オミクス/オミクス解析/マルチオミクス/マルチオミクス解析/治療標的/実験モデル/臨床応用/間質性肺炎/肺線維症/エンハンサー/オルガノイド/線維芽細胞/病態モデル/コラーゲン/スクリーニング/ブレオマイシン/遺伝子ネットワーク/遺伝子治療/化合物ライブラリー/幹細胞/共培養/再生医療/上皮細胞/阻害剤/創薬/代謝物/転写因子/ゲノム/ストレス/ヒトiPS細胞/メタボローム/遺伝子/生活の質/線維化/難病
他の関係分野：総合生物農学
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発表日：2026年2月9日
9
細胞・遺伝子治療の35年の研究動向を分析
―モダリティの成熟度や国際連携効果を可視化―
細胞・遺伝子治療は革新的な治療法として期待されています。イノベーションを加速するうえでは、この領域における経年的な発展を定量的に評価することが不可欠ですが、従来、そのような分析は十分に行われてきませんでした。 永井純正 医学部附属病院教授らの研究グループは、アーサー・ディ・リトル・ジャパンらと共同で、過去35年間に発表された関連論文を基に、モダリティの発展や、国別の貢献、国際共同研究による影響を分析しました。その結果、造血幹細胞移植やex vivo遺伝子治療と比較して、間葉系幹細胞治療やin vivo遺伝子治療は、臨床への移行が停滞している実態が明らかになりました。国別には、米国や中国...
キーワード：ボトルネック/資源配分/幹細胞移植/間葉系幹細胞/細胞移植/造血幹細胞/遺伝子治療/幹細胞/細胞治療/遺伝子/造血/造血幹細胞移植/調査研究
他の関係分野：工学農学
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発表日：2026年2月6日
10
TAF4Bの発現低下は、ヒト臍帯血由来造血幹・前駆細胞からの赤血球系・NK細胞系分化に選択的な影響を与える
ヒト臍帯血由来の造血幹・前駆細胞（HSPC）注1）の血球分化における転写因子TAF4B注2）の働きを系統別に評価した。TAF4Bは、HSPCからの血球産生（造血）における多系統性の維持に関わる可能性が明らかになった。HSPCからの各系統への分化において、TAF4Bは赤血球系の増殖や産生量と成熟化、NK細胞の成熟化に作用する可能性が示された。1. 要旨 中野早織研究員、丹羽明特定拠点講師、...
キーワード：タンパク質複合体/生殖/モーター/生体内/RNAポリメラーゼ/生殖細胞/免疫系/プロモーター/differentiation/iPS細胞/クロマチン/臨床応用/mRNA/胎児/白血球/臍帯血/フローサイトメトリー/細胞系譜/前駆細胞/NK細胞/RNA/ファージ/マクロファージ/遺伝子治療/血液/受容体/赤血球/転写因子/転写制御/転写調節/分化誘導/ゲノム/サイトカイン/遺伝子/遺伝子発現/抗体/造血
他の関係分野：生物学工学総合生物農学
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発表日：2026年1月8日
11
iPS細胞由来の間葉系間質細胞が発生経路によって異なる性質を持つことを解明
ー疾患や組織に応じた最適な細胞供給への期待ー
ヒトiPS細胞から5つの異なる発生経路注1）（頭部神経堤、体幹部神経堤注2）、体節注3）、側板中胚葉注4）、肢芽間葉注5））を経て誘導された間葉系間質細胞（iPSC-derived Mesenchymal Stem/stromal Cells, iMSC）注6）の特性を詳細に比較した。iMSCはどの経路で誘導した場合も標準的なMSCの特徴を持つ一方で、発生経路によって形態、増殖速度、...
キーワード：結合組織/神経系/胚発生/脊椎動物/生体内/シークエンス/生体組織/細胞形態/iPS細胞/遺伝子発現解析/橋渡し研究/細胞株/脂肪組織/受精/受精卵/動物モデル/軟骨分化/発現解析/網羅的遺伝子発現解析/臨床応用/CD9/骨格筋/脂肪細胞/心臓/脊椎/間葉系細胞/骨再生/骨細胞/骨髄/骨分化/石灰化/軟骨/軟骨再生/軟骨再生医療/軟骨細胞/RNA/RNAシークエンス/シグナル分子/マウス/遺伝子治療/間質細胞/再生医療/細胞増殖/細胞療法/分化誘導/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/老化
他の関係分野：生物学総合生物
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発表日：2025年12月24日
12
脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功
―筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略―
脂質ナノ粒子を用いて、筋肉の幹細胞（筋幹細胞）に対して効率的なゲノム編集に成功した。筋損傷を繰り返してもゲノム編集の効果が持続することを証明した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する長期的かつ持続可能な治療法への道を拓いた。1. 要旨 持田泰佑主任研究員（武田薬品工業株式会社ターゲットバリデーションサイエンシズ／タケダ-CiRA共同プログラム（T-CiRA））、...
キーワード：持続性/突然変異/衛星/ゲノムDNA/遺伝性疾患/筋細胞/遺伝情報/持続可能/ナノメートル/ナノ粒子/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/ゲノム編集技術/病原性/細胞膜/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ウイルス感染症/ベクター/臨床応用/mRNA/トレーニング/外傷/筋線維/筋損傷/筋肉/骨格筋/新型コロナウイルス/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/筋衛星細胞/筋再生/CRISPR-Cas9/RNA/アミノ酸/ウイルスベクター/ドラッグ・デリバリー・システム/マウス/遺伝子治療/遺伝子導入/核酸医薬/幹細胞/細胞分裂/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/感染症/抗体/脂質/小児/新型コロナウイルス感染症/新生児/難病
他の関係分野：複合領域環境学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年11月15日
13
KAT7の加齢依存的な減少がiPS細胞由来血小板産生を阻害
―免疫特性の促進を介したメカニズムを解明―
iPS細胞由来巨核球株（imMKCL）において、増殖期における細胞周期G1およびG2/M期細胞集団が血小板産生に寄与する一方、加齢に伴ってG0期細胞が増加することで血小板産生能を低下させる。KAT7の活性低下は、免疫巨核球の特性を促進することでimMKCLの増殖能および血小板産生能を阻害する。KAT7の機能低下は、染色体不安定性を引き起こし、cGAS-STING経路の活性化を介してimMKCLから複数の炎症性サイトカインの分泌が促進される。分泌された炎症性サイトカインTNF-αは、imMKCL...
キーワード：品質評価/品質管理/GTPase/ヒストン/核分裂/染色体分配/低分子量GTPase/リン酸/少子高齢化/IRF/セントロメア/巨核球/DNA修復/iPS細胞/インターフェロン/ヒストンアセチル化/細胞株/細胞老化/染色体/染色体不安定性/臨床応用/思春期/再生医学/前駆細胞/造血幹細胞/不均一性/DNA損傷/DNA複製/NF-κB/RNA/TNF/アセチル化/遺伝子治療/遺伝子導入/遺伝子発現制御/炎症性サイトカイン/幹細胞/血小板/骨粗鬆症/再生医療/細胞治療/細胞周期/細胞分裂/自然免疫/阻害剤/発現制御/免疫応答/臨床試験/サイトカイン/遺伝子/遺伝子発現/加齢/高齢化/造血/糖尿病/臨床研究/老化
他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年9月23日
14
iPS細胞と動物モデルで実証：FGFR1阻害が心臓線維化を抑制し、心臓機能を改善
拡張型心筋症注1）患者さんの心筋生検組織検体の解析から、心臓線維化注2）の治療標的としてFGFR1を特定しました。FGFR1阻害剤（AZD4547）が、ヒトiPS細胞由来心臓オルガノイドモデルやマウス心臓損傷モデルで、線維化を抑制し心臓機能を改善させることを示しました。本研究の知見は心臓線維化を伴う心不全に対する新たな治療戦略となることが期待されます。1. 要旨 畑玲央研究員（京都大学大学院医学研究科循環器内科学、...
キーワード：スレッド/機械学習/人工知能（AI）/毒性評価/筋細胞/細胞周期制御/一細胞/シークエンス/プロファイリング/アンジオテンシンII/リエントリー/レジストリ/iPS細胞/マウスモデル/遺伝子発現解析/治療標的/心筋/心筋細胞/心筋症/組織構築/増殖因子/動物モデル/発現解析/病理/網羅的遺伝子発現解析/臨床応用/死亡率/心機能/心臓/評価法/オルガノイド/線維芽細胞/病態解明/in vitro/RNA/RNAシークエンス/アンジオテンシン/コラーゲン/トランスクリプトーム/ファージ/マウス/マクロファージ/遺伝子治療/一細胞解析/虚血/血液/再生医療/細胞外マトリックス/細胞周期/細胞増殖/受容体/阻害剤/内皮細胞/不整脈/副作用/臨床試験/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/抗がん剤/線維化/標準化
他の関係分野：情報学複合領域生物学総合生物
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発表日：2025年9月10日
15
ヒト末梢血細胞からの高効率なiPS細胞作製法を開発
―p53経路の調節により初期化効率を10倍以上に向上―
RNAによるPBMCの初期化に成功 従来困難とされていた末梢血単核球（PBMC）からの合成RNAを用いたiPS細胞の作製に初めて成功しました。p53経路の抑制により初期化効率が劇的に向上 p53の働きを抑制するMDM4を導入することで、PBMCのRNA初期化効率が顕著に向上することを示しました。特に、ユビキチン化分解を受けにくい変異を加えたMDM4が最も高い効果を示しました。作製したPBMC由来iPS細胞は角膜細胞へ分化可能 ...
キーワード：オープンアクセス/プログラミング/品質管理/EGFP/筋細胞/リン酸/変異体/キチン/iPS細胞/Mdm2/p53/角膜/眼科学/受精/受精卵/心筋/心筋細胞/染色体/内胚葉/免疫染色/臨床応用/mRNA/筋肉/心臓/白血球/がん化/線維芽細胞/前駆細胞/B細胞/PCR/RNA/T細胞/アポトーシス/がん抑制遺伝子/ストレス応答/ユビキチン/ユビキチン化/リプログラミング/遺伝子治療/遺伝子導入/幹細胞/血液/再生医療/細胞死/上皮細胞/神経細胞/創薬/多能性幹細胞/分化誘導/ウイルス/ゲノム/ストレス/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/個別化医療/抗体/疾患モデル/神経疾患/低侵襲/糖尿病/標準化
他の関係分野：情報学複合領域生物学農学
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発表日：2025年8月27日
16
ヒトiPS細胞から胸腺上皮細胞を作製
―ヒトナイーブT細胞の再生に向けた技術基盤を開発―
ヒトiPS細胞から成熟した胸腺上皮細胞（iTEC）を作製することに成功した。iTECは、T細胞に抗原提示を受ける能力を賦与する皮質上皮細胞と、自己寛容を担う髄質上皮細胞を含む、多様な上皮細胞集団から構成されていた。iTECは、ヒトT前駆細胞と共培養したオルガノイドを作製すると、多様な反応性をもつナイーブT細胞注1）への分化を支持することができた。今後、ヒト胸腺の発生や小児先天性無胸腺症や胸腺低形成症候群を試験管内で再現するモデルとして、またヒトT細胞再生のための新たな医療...
キーワード：免疫機能/システム構築/突然変異/メモリ/一細胞/CD8/胸腺上皮細胞/抗原受容体/自己寛容/自己免疫寛容/病原体/ビタミン/CAR-T細胞療法/TCR/獲得免疫/抗原提示/抗原特異性/免疫不全/FoxP3/iPS細胞/がん抗原/遺伝子発現解析/胸腺/細胞株/内胚葉/発現解析/免疫染色/免疫逃避/筋肉/思春期/心臓/代謝産物/T細胞受容体/オルガノイド/ヘルパーT細胞/間葉系細胞/自己抗原/前駆細胞/ES細胞/HLA/in vitro/T細胞/がん細胞/がん治療/ビタミンA/マウス/レチノイン酸/遺伝子治療/共培養/抗原/抗原提示細胞/再生医療/細胞療法/自己免疫/自己免疫疾患/受容体/上皮細胞/制御性T細胞/転写因子/分化誘導/免疫応答/免疫寛容/免疫細胞/ウイルス/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/加齢/小児/老化
他の関係分野：複合領域環境学工学総合生物農学
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発表日：2025年8月25日
17
重篤な先天性筋疾患の新たな病態を解明
―細胞内小器官の異常な集積が筋形成を妨げる―
X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）は、生まれつき全身の著しい筋力低下を引き起こす、重篤な先天性の筋疾患です。現在、支持療法のほか、遺伝子治療などの先進的な治療法の開発が進められていますが、根本的な治療法はまだ確立されていません。その背景には、筋力低下がどのような仕組みで生じるのか、そのメカニズムが十分に解明されていないという課題がありました。 甲良謙伍 医学部附属病院医員、吉田健司 同助教、滝田順子 同教授、櫻井英俊 iPS細胞研究所准教授らの研究グループは、患者由来のiPS細胞を用いることで、細胞内の様々なシグナルを伝える役割を持つ小器官「リソソーム」が細胞の隅に異常に...
キーワード：筋細胞/細胞内小器官/さんご/iPS細胞/筋肉/リソソーム/遺伝子治療/遺伝子
他の関係分野：生物学農学
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発表日：2025年8月5日
18
機械学習による視床下部
-下垂体オルガノイド分化効率予測モデルの構築
機械学習を用いて、ヒトiPS細胞から下垂体オルガノイドへ分化する効率を予測するモデルを構築本モデルは、熟練実験者と比べても高い予測精度を示した予測にはオルガノイド表面の性状が重要であり、これらの違いは細胞腫の違いを反映している1. 要旨 松本 隆作 特定拠点助教（CiRA...
キーワード：画像データ/ニューラルネットワーク/プログラミング/画像認識/機械学習/畳み込みニューラルネットワーク/生細胞/初期発生/CAM/ニューラルネット/表面構造/トロホブラスト/視床/下垂体/視床下部/内分泌学/iPS細胞/遺伝子発現解析/細胞株/中枢神経/発現解析/免疫染色/膵島/ホルモン/予測モデル/オルガノイド/前駆細胞/発生学/リプログラミング/遺伝子治療/幹細胞/再生医療/神経幹細胞/神経細胞/創薬/胎盤/内分泌/分化誘導/網膜/アレルギー/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/新生児/糖尿病
他の関係分野：情報学化学生物学工学農学
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発表日：2025年7月27日
19
iPS細胞由来巨核球の免疫シグナル調節による血小板産生の改善
LIN28Aは、ヒトiPS細胞由来巨核球細胞株において、let-7マイクロRNA-RALB軸を介して血小板産生を調節する。STAT1はDNAメチル化を介してLIN28Aの発現を制御し、その阻害は細胞老化を抑制して血小板産生を促進する。1. 要旨 橋本一哉元大学院生（現 京都大学医学部附属病院麻酔科 助教）、...
キーワード：最適化/GTPase/塩基配列/バイオリアクター/マイクロ/核分裂/生産性/リン酸/トロンビン/少子高齢化/遺伝子操作/STAT/巨核球/iPS細胞/Ras/インターフェロン/インターロイキン/遺伝子制御/細胞株/細胞老化/臨床応用/分子標的/再生医学/前駆細胞/造血幹細胞/不均一性/DNAメチル化/RNA/RNA結合タンパク質/siRNA/メチル化/レンチウイルス/遺伝子治療/遺伝子導入/幹細胞/血液/血小板/再生医療/細胞周期/細胞増殖/細胞分裂/転写因子/発現調節/免疫応答/薬理学/臨床試験/ウイルス/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/感染症/高齢化/造血/標準化/臨床研究/老化
他の関係分野：情報学生物学工学農学
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発表日：2025年7月15日
20
iPS細胞から成人型に近い「成熟心外膜」を効率的に創出する新技術の開発
〜心臓再生医療の新たな可能性を拓く〜
ヒトiPS細胞から機能的な成熟心外膜を効率的に生成する新手法を確立し、心臓再生医療に新たな可能性をもたらしました。mTORシグナル伝達の抑制が心外膜の成熟と休止期状態を誘導する鍵であることを解明し、心臓の発達と修復における重要なメカニズムを明らかにしました。確立した成熟心外膜モデルを活用したスクリーニングにより、心臓再生を促す新たな薬剤候補を同定し、心臓病治療薬の開発を加速させます。1. 要旨 Yu Tian 研究員（CiRA...
キーワード：スループット/プロトコル/機械学習/人工知能（AI）/毒性評価/筋細胞/ハイスループットスクリーニング/CVD/モデル化/自動化/ハイスループット/WT1/心臓発生/iPS細胞/橋渡し研究/心筋/心筋細胞/組織構築/病理/免疫染色/薬剤スクリーニング/臨床応用/心筋梗塞/心臓/胎児/評価法/オルガノイド/上皮間葉転換(EMT)/in vitro/スクリーニング/トランスクリプトーム/ラット/遺伝子治療/化合物ライブラリー/再生医療/細胞増殖/上皮細胞/阻害剤/創薬/転写因子/内皮細胞/副作用/立体構造/タイトジャンクション/ヒトiPS細胞/遺伝子/抗がん剤/標準化
他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物
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発表日：2025年7月14日
21
マウスモデルで細胞老化のメカニズムに迫る老化細胞が周囲の細胞に与える影響
ドキシサイクリン（Dox）依存的に老化が誘導された一次老化細胞（mCherry陽性）と、その周囲で二次的に老化が誘導された二次老化細胞（GFP陽性）を、フローサイトメトリー（セルソーター）を用いてそれぞれ識別・分離することが可能なモデル。 2）細胞老化が肝臓の領域局在性を乱す 肝臓は肝細胞を中心とした肝小葉構造の集合体から構成されており、門脈側から中心静脈側にかけて異なる機能を担う「領域局在性（zonation）」を有していることが知られています。この領域は主に3つに分類され、per...
キーワード：分解能/インフォマティクス/セルソーター/遺伝子改変/一細胞/生体内/生体組織/iPS細胞/p21/インターロイキン/がん遺伝子/サイクリン依存性キナーゼ/マウスモデル/炎症反応/細胞老化/組織修復/発現解析/病理/病理学/老化細胞/可塑性/胎児/大腸/P38/フローサイトメトリー/モデルマウス/線維芽細胞/DNA損傷/MAPK/RNA/がん細胞/キナーゼ/ストレス応答/ファージ/マウス/マクロファージ/遺伝子改変マウス/遺伝子治療/炎症性サイトカイン/肝細胞/再生医療/細胞周期/受容体/生理活性/生理活性物質/阻害剤/転写因子/培養細胞/免疫応答/免疫細胞/ウイルス/サイトカイン/ストレス/遺伝子/遺伝子発現/加齢/細菌/生理学/創傷治癒/老化
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発表日：2025年7月8日
22
単一のmRNAで発現制御の精度を改良した「ハイブリッドmRNAスイッチ」の開発
メッセンジャーRNA（mRNA）注1）から遺伝子発現を誘導するON型スイッチと、発現を抑制するOFF型スイッチを単一のmRNAに統合した「ハイブリッドmRNAスイッチ」を開発した。ハイブリッドmRNAスイッチは、２種類の異なるマイクロRNA（miRNA）注2）を認識して、遺伝子発現を制御する。ハイブリッドmRNAスイッチは、従来技術の課題となっていた非標的細胞でタンパク質が合成されてしまう「翻訳漏洩」を大きく抑えることができた。マウスの実験により、ハ...
キーワード：イオン化/EGFP/タンパク質合成/キャリア/選択性/単一分子/ナノスケール/ナノ粒子/ハイブリット/マイクロ/生体内/翻訳抑制/アミノ酸配列/マイクロRNA(miRNA)/iPS細胞/蛍光タンパク質/mRNA/フローサイトメトリー/Hela細胞/RNA/アミノ酸/タンパク質発現/マウス/リン脂質/遺伝子治療/遺伝子発現制御/細胞培養/生体分子/培養細胞/発現制御/脾臓/miRNA/ゲノム/コレステロール/ワクチン/遺伝子/遺伝子発現/脂質/標準化
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発表日：2025年7月4日
23
微小管の不安定化がiPS細胞由来巨核球からの血小板産生を促進
－最終分化段階における新たなメカニズムを解明－
血小板産生を促進する薬剤のスクリーニングにより、微小管阻害剤がプロプレートレット（血小板前駆体）の形成を促し、血小板の産生を促進することを見出した。乱流刺激と微小管阻害剤（ビンクリスチン）を組み合わせることで、iPS細胞由来血小板の産生数が最大で約3倍に増加した。今回の手法で産生された血小板の止血能は、無添加条件で製造された血小板と同等であることが確認された。1. 要旨 中村英美里大学院生および...
キーワード：プロトコル/二量体/前駆体/実証実験/遺伝子改変/巨核球/腎臓病/iPS細胞/マウスモデル/細胞株/薬剤スクリーニング/臨床応用/微小管/モデルマウス/前駆細胞/アルカロイド/スクリーニング/チューブリン/マウス/遺伝子治療/幹細胞/血小板/細胞骨格/細胞内輸送/細胞分裂/腎臓/阻害剤/遺伝子/抗がん剤/小児/糖尿病
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発表日：2025年7月4日
24
新たなRNA技術「スプリットRNAスイッチ」の開発
―特定の細胞を標的とした遺伝子発現制御の正確性を大幅に向上―
RNAスイッチを複数利用して１つの遺伝子の発現制御を行う技術「スプリットRNAスイッチ」を開発した。メッセンジャーRNA（mRNA）の導入のみで、標的細胞を正確に識別し純化することや、細胞種特異的にゲノム編集を誘導することに成功した。2種類以上の生体分子（マイクロRNA、タンパク質）の同時検出をmRNAの導入のみで実現した。1. 要旨 ...
キーワード：プログラミング/ゲノムDNA/タンパク質合成/マイクロ/レーザー/接合部/人工遺伝子回路/ゲノム配列/ゲノム編集技術/マイクロRNA(miRNA)/CRISPR/iPS細胞/膵島/mRNA/ゲノム編集/フローサイトメトリー/Hela細胞/RNA/スプライシング/リプログラミング/遺伝子治療/遺伝子発現制御/共培養/抗生物質/再生医療/細胞核/生体分子/発現制御/分化誘導/miRNA/ゲノム/遺伝子/遺伝子発現/糖尿病/薬剤耐性
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発表日：2025年7月4日
25
ヒトiPS細胞からあごの骨を再現したオルガノイドを作製
ヒトiPS細胞から神経堤細胞を介して顎骨オルガノイドを作製した。マウスへ移植した顎骨オルガノイドには血管が侵入し、成熟した骨組織として機能した。骨形成不全症の患者さんのiPS細胞を用いて、生体外の疾患モデルを構築した。1. 要旨 本池総太特命助教、池谷真准教授（CiRA...
キーワード：マイクロCT/生体模倣/3次元構造/マイクロ/モデリング/摂食障害/iPS細胞/グリア細胞/色素細胞/内胚葉/末梢神経/免疫染色/臨床応用/外傷/骨折/3次元培養/CT画像/オルガノイド/間葉系細胞/骨再生/骨細胞/骨疾患/骨髄/歯周病/神経堤細胞/石灰化/組織幹細胞/軟骨/アクチン/グリア/コラーゲン/スクリーニング/マウス/遺伝子治療/幹細胞/凝集体/骨芽細胞/骨形成/再生医療/細菌感染/細胞培養/腎臓/創薬/多能性幹細胞/分化誘導/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/細菌/疾患モデル
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発表日：2025年7月2日
26
Ca²⁺依存性K⁺チャネルKCNN4が血小板産生に寄与する仕組みを解明
巨核球の成熟過程におけるKCNN4（KCa3.1）によるカリウムイオン（K+）の流出は、細胞内K+濃度の低下を引き金とし、血小板産生を促進する。KCNN4の阻害またはノックダウンによるK+流出の抑制は、血小板前駆体（プロプレートレット）の形成不全を伴って血小板放出量の60〜80%の減少を引き起こす。K+流出の抑制は、微小管の正常な再構築を妨げ、ミトコンドリア機能の低下および活性酸素種（ROS）の...
キーワード：プロファイル/最適化/生細胞/ライブセルイメージング/前駆体/カリウム/マグネシウム/モデリング/核分裂/新エネルギー/カルシウムイオン/細胞モデル/トロンビン/Ca2+/ナトリウム/機能解析/巨核球/iPS細胞/ROS/細胞株/治療標的/増殖因子/臨床応用/生理機能/白血球/微小管/臍帯血/フローサイトメトリー/リモデリング/造血幹細胞/HLA/RNA/アミノ酸/カルシウム/チューブリン/ミトコンドリア/遺伝子治療/遺伝子導入/活性酸素/活性酸素種/幹細胞/血液/血小板/抗原/再生医療/細胞骨格/細胞分裂/阻害剤/不整脈/膜電位/免疫細胞/薬理学/遺伝学/遺伝子/脂質/造血
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発表日：2025年6月11日
27
1型カテコラミン誘発性多形性心室頻拍（CPVT）iPS細胞から作製した単一の心筋細胞の活動電位とカルシウムイオン濃度の変化を同時光学記録
２つの蛍光色素と２波長のLEDランプの強度を調整することにより、心筋細胞の活動電位注1）と細胞内のカルシウムイオン濃度の一過性の上昇（カルシウムトランジェント）を同時に測定できるシステムを構築した。1型カテコラミン誘発性多形性心室頻拍（CPVT）の患者さん由来iPS細胞から作製した心筋細胞では、CPVTのある患者さんに特徴的なカルシウムトランジェント異常が心室筋型注2）の活動電位と共に確認された。1型CVPT患者さんiPS細胞由来心筋細胞に対して、既存のCPV...
キーワード：機械学習/人工知能（AI）/危機管理/毒性評価/CCD/CCDカメラ/筋細胞/ナトリウムチャネル/発光ダイオード（LED）/カリウム/膜構造/CaMKII/カルシウムイオン/一細胞/筋小胞体/カルシウムチャネル/Ca2+/プロテインキナーゼ/細胞内カルシウムイオン/カルモジュリン/ナトリウム/活動電位/細胞膜/心臓突然死/突然死/iPS細胞/心筋/心筋細胞/組織構築/病理/膵島/筋収縮/筋肉/心臓/評価法/オルガノイド/イミン/カルシウム/キナーゼ/マウス/遺伝子治療/蛍光色素/血液/再生医療/細胞内カルシウム/受容体/小胞体/電気生理学/不整脈/副作用/分化誘導/膜電位/ヒトiPS細胞/遺伝子/抗がん剤/生理学/標準化
他の関係分野：情報学複合領域数物系科学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年6月6日
28
ヒト心臓への作用を評価する創薬のための培養系プラットフォーム
―人工心臓組織デバイスを低吸着素材に変えて精度向上―
薬剤を吸着しにくいポリスチレンフィルムを用いてiPS細胞由来人工心臓組織 (Engineered Heart Tissue: EHT)注1）デバイスを開発し、このデバイスを用いた心機能の解析プログラムを構築した。本研究で開発された低収着EHTデバイスを用いることで、低濃度のドキソルビシンによる心毒性を検出できる高精度な測定が可能になった。1. 要旨 ...
キーワード：画像データ/機械学習/最適化/人工知能（AI）/毒性評価/スチレン/フィルム/ポリスチレン/筋細胞/シロキサン/CVD/PDMS/ポリジメチルシロキサン/生体内/iPS細胞/心筋/心筋細胞/心筋症/人工心臓/組織構築/病理/心機能/心臓/評価法/オルガノイド/線維芽細胞/in vitro/カルシウム/ドキソルビシン/マウス/モデル動物/ラット/遺伝子治療/再生医療/阻害剤/創薬/低分子化合物/副作用/薬剤感受性/薬剤反応性/薬理学/臨床試験/スタチン/ヒトiPS細胞/遺伝子/抗がん剤/循環器疾患/標準化/薬物動態
他の関係分野：情報学複合領域化学生物学工学総合生物
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発表日：2025年5月28日
29
iPS細胞由来間葉系幹細胞によるACVR2B
-Fc送達とラパマイシンの併用による進行性骨化性線維異形成症に対する新規治療戦略の開発
研究チームはこれまでの研究で、FOP注1）の異所性骨形成に対してmTORシグナル阻害剤ラパマイシン注2）が進行抑制効果を持つこと、および骨形成タンパク質阻害物質ACVR2B-Fc注3）をiMSC注4）に搭載することで効率的に標的組織へ届ける方法を開発していました。今回、ACVR2B-Fc搭載iMSCとラパマイシンを併用することで、FOPの異所性骨化の進行抑制効果が高まることを動物モデルで確認しました。併用療法が外科的...
キーワード：結合組織/融合タンパク質/新規治療法/iPS細胞/炎症反応/動物モデル/免疫抑制/臨床応用/筋肉/脂肪細胞/BMP/モデルマウス/間葉系幹細胞/骨疾患/軟骨/マウス/遺伝子治療/幹細胞/間質細胞/血液/骨形成/再生医療/受容体/阻害剤/免疫抑制剤/遺伝子/抗体/手術/難病
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発表日：2025年5月22日
30
ヒトiPS細胞を用いて神経細胞における脂質の役割を解明
－高度不飽和脂肪酸が神経機能と脳病態を制御する－
理化学研究所（理研）バイオリソース研究センターiPS創薬基盤開発チームの森田賢客員研究員（サントリーウエルネス株式会社生命科学研究所研究員）、近藤孝之客員研究員（京都大学iPS細胞研究所特定拠点講師）、井上治久チームディレクター（革新知能統合研究センターiPS細胞連携医学的リスク回避チーム客員主管研究員、京都大学iPS細胞研究所教授）らの共同研究チームは、ヒト人工多能性幹細胞（iPS細胞）注1）...
キーワード：プロファイル/微小電極/マイクロ/モデル化/膜構造/電極アレイ/シナプス/神経活動/生体内/アミロイドβ/脂質膜/高度不飽和脂肪酸/表現型解析/ドコサヘキサエン酸/脳神経科学/iPS細胞/細胞株/神経機能/免疫染色/神経伝達物質/アミロイド/アラキドン酸/アルツハイマー病/イミン/プローブ/遺伝子治療/幹細胞/形態形成/血液/細胞核/脂肪酸/神経科学/神経細胞/創薬/多能性幹細胞/脳機能/不飽和脂肪酸/分化誘導/膜タンパク質/免疫応答/ヒトiPS細胞/遺伝子/脂質/認知症
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発表日：2025年4月30日
31
ムコ多糖症ニホンザルの臨床徴候改善に成功
―組換えカイコと糖鎖改変技術による新型酵素―
ライソゾーム病はライソゾーム酵素の遺伝的欠損を原因とする疾患群です。一部のライソゾーム病に対しては、哺乳類細胞株で産生した組換えヒト酵素を静脈内投与する酵素補充療法が臨床応用されています。しかしながら、組換えライソゾーム酵素を大量に生産する必要があるため、より低コストかつ安全な生産系が求められています。 大石高生 ヒト行動進化研究センター准教授、篠田知果 徳島大学博士前期課程学生（研究当時）、伊藤孝司 同名誉教授、北風圭介 川崎医科大学助教らの研究グループは、農業・食品産業技術総合研究機構、国立医薬品食品衛生研究所、株式会社伏見製薬所、金沢大学、兵庫県立大学、自然科学研究機構、岐阜大...
キーワード：クラウド/遺伝性疾患/霊長類/哺乳類/カイコ/食品産業/新規治療法/細胞株/臨床応用/遺伝子治療/遺伝子/疾患モデル
他の関係分野：情報学生物学農学
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発表日：2025年4月12日
32
翻訳開始因子EIF3Dはシグナル伝達経路のバランスを調整することで多能性幹細胞の自己複製を支える
機能スクリーニングにより、分化多能性維持に必須な翻訳制御因子が特定された。EIF3Dはヒト多能性幹細胞の未分化維持と高い増殖能に不可欠である。EIF3Dは、翻訳制御を介して分化多能性維持に必要な複数の経路を制御する。EIF3Dは、複数のp53制御因子の翻訳を調節することで、未分化状態における低p53活性を維持し、強力な細胞増殖を促進する。 大久保 周子 助教（CiRA...
キーワード：翻訳開始/ACT/CRISPR-Cas/ゲノム編集技術/翻訳制御/CRISPR/iPS細胞/p53/自己複製/自己複製能/mRNA/SMAD/Wntシグナル/β-catenin/ゲノム編集/細胞系譜/AKT/CRISPR-Cas9/MAPK/RNA/スクリーニング/遺伝子治療/幹細胞/細胞増殖/多能性幹細胞/転写因子/分化誘導/ゲノム/遺伝子/遺伝子発現
他の関係分野：生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年4月4日
33
慢性腎臓病（CKD）に対する細胞治療の効果をマウスで確認
―数年以内の臨床試験開始を目指す―
ヒトiPS細胞から作製した腎前駆細胞（ネフロン前駆細胞）注1）を効率よく増やす培養方法を開発した。移植に適した腎前駆細胞の純化に有用な細胞膜タンパク質を同定した。慢性腎臓病（chronic kidney disease; CKD）注2）のモデルマウスにiPS細胞由来腎前駆細胞を移植すると、腎機能の低下や線維化注3）および老化の進行が抑制された。移植したiPS細胞由来腎前駆細胞は、血管内皮増殖因子A（vascular endoth...
キーワード：産学連携/遺伝子改変/実験動物/Cre/細胞膜/腎臓病/尿細管/iPS細胞/ニッチ/急性腎障害/血管内皮/血清/細胞株/糸球体/腎移植/腎不全/増殖因子/動物モデル/臨床応用/老化細胞/胎児/オルガノイド/モデルマウス/医療費/細胞移植/線維芽細胞/前駆細胞/発生学/コラーゲン/シスプラチン/マウス/遺伝子治療/幹細胞/凝集体/血液/血管新生/血管内皮細胞/再生医療/細胞治療/細胞増殖/細胞培養/細胞療法/腎機能/腎障害/腎臓/多能性幹細胞/内皮細胞/分化誘導/膜タンパク質/臨床試験/ヒトiPS細胞/遺伝子/加齢/生活の質/線維化/慢性腎臓病/老化
他の関係分野：複合領域総合生物