・CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。・従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。・CRISPR-Cas9による編集では3塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された...

•3D VRナビゲーション機器で評価したエラー距離は、ADで上昇することが知られているp‑tau181、GFAP、NfLおよび年齢と有意に関連することを証明しました。•多変量解析ではp‑tau181とGFAPが独立因子で、機械学習ではp‑tau181が最重要予測因子でした。汎化性能は正解率0.74で、医療検査の性能を測る物差しであるAUCは 0.73と合格点レベルでした（一つ抜き交差検証）。•経路統合能の誤差のみでp‑tau181の上昇を（≥2.2 pg/mL）、AUC 0.86 (100人中およそ86人を正しく見分けられる水準)、感度...

•アルツハイマー病の原因物質であるアミロイドβ（Aβ）の家族性変異「Tottori型（D7N変異）」について、国際宇宙ステーションの微小重力環境を活用した実験により、世界で初めてその線維構造の解明に成功しました。•微小重力環境下では、地上で優先的に形成される無秩序な凝集体の生成が抑制され、Aβが効率的に線維化することで、高精度な構造解析が可能となりました。•クライオ電子顕微鏡による解析の結果、D7N変異によりN末端領域が構造化されず、線維のコア構造の安定性が失われることで異常凝集が促進される分子メカニズムが明...