・ニワトリの遺伝資源保存に不可欠な『始原生殖細胞（PGC）』注1）の体外培養・株化効率が、レトロウイルス様遺伝子『ENS-1/ERNI』の発現量と相関していることを発見した。・PGCにおいてCRISPRi注2）を用いてENS-1/ERNIの制御配列である『Soprano LTR』注3）を抑制すると、細胞の恒常性維持に関わる遺伝子群の発現が低下し、DNA損傷に対して異常な細胞周期の停止を起こして増殖が低下することを突き止めた。・Soprano...

・近年、がんの進化・不均一性・治療抵抗性の重要なメカニズムとして環状の染色体外DNA（extrachromosomal DNA, ecDNA）(※1)が注目されています。一方で、がん細胞内におけるecDNAの機能や動態については不明な点が多く、この理由の１つとしてecDNAを人工的に改変する技術が確立されていないことが挙げられます。 ・CRISPR-Cas9(※2)によるゲノム編集で用いるガイドRNAを最適化することにより（「セーフガードgRNA(※3)」を使用）、ecDNAの効率的なゲノム編集技...

・CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。・従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。・CRISPR-Cas9による編集では3塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された...