・CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。・従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。・CRISPR-Cas9による編集では3塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された...

・化学合成法を用いることでmRNA（メッセンジャーRNA）の構造を自在に設計・合成する方法論を開発。・通常と逆末端にキャップ構造注1）を配置した全く新しい分子デザインにおいても、キャップ構造がたんぱく質合成量を向上させる効果があることを発見。・ポリA鎖注2）の向きを逆転させた場合でも、たんぱく質合成量を向上させる効果があることを発見。 名古屋大学大学院理学研究科の阿部 洋 教授、多田 瑞紀　博士後期課程学生、阿部 奈保子　特任准教授らのグループは、疎水性タグ注3）を用いて非天然...