網膜色素変性症患者から樹立したiPS細胞の遺伝子治療および病態モデルサルへの移植
【研究分野】眼科学
【研究キーワード】
網膜色素変性症 / iPS細胞 / 再生医療 / 網膜
【研究成果の概要】
網膜色素変性症は、網膜の悍体細胞とよばれる光受容細胞が脱落して失明にいたる疾患である。本研究では、ロドプシン遺伝子に変異をもつ網膜色素変性症患者の皮膚細胞からiPS細胞を樹立し、杆体細胞の変性機構の解析と細胞死を抑制する薬剤のスクリーニングを行なった。患者から樹立したiPS細胞を悍体細胞に分化誘導したところ、ロドプシン変異を持たないiPS細胞から分化誘導した悍体細胞と比較して、細胞死の割合が亢進していた。また、ラパマイシンの添加により、ロドプシン変異をもつ悍体細胞の細胞死が抑制されたことから、ラパマイシンを本疾患の患者に投与することにより病状の進行を抑制する可能性が示された。
【研究代表者】
【研究分担者】 |
小沢 洋子 (小澤 洋子) | 慶應義塾大学 | 医学部 | 講師 | (Kakenデータベース) |
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【研究種目】基盤研究(C)
【研究期間】2011 - 2013
【配分額】5,070千円 (直接経費: 3,900千円、間接経費: 1,170千円)