【研究分野】脳神経外科学

【研究領域課題番号】26293328 (KAKENデータベースで見る）

【研究キーワード】

遺伝子治療 / AAVベクター / 間葉系幹細胞 / 脳梗塞 / 脳腫瘍 / ベクター / 脳神経疾患 / 腫瘍 / 遺伝子細胞治療 / AAV / バイオテクノロジー / ウイルス / ウィルスベクター

【研究成果の概要】

脳血管障害、悪性神経膠腫、および難治性てんかんなどの脳神経疾患に対する治療成績をさらに改善させるため、集学的治療の中で脳組織に治療タンパク質を効果的に送達し持続的に作用させる新規治療タンパク質補充療法の開発が急務である。このため、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターやベクター産生型腫瘍集積細胞を用いた、安全で持続的なタンパク質補充療法の有効性が期待される。本研究においてはベクター高産生細胞や高密度培養系の開発に向けた基盤的技術を検証した。また、ex vivo遺伝子治療として、間葉系幹細胞を基盤とした機能強化細胞やベクター産生細胞を構築し、脳梗塞や腫瘍性疾患の遺伝子細胞治療研究を推進した。

【研究の社会的意義】

従来AAVベクターのGMP製造において用いられていた昆虫細胞は高密度培養が可能であるが、ラブドウイルスの汚染やウイルス粒子内への昆虫細胞由来タンパク質の封入が指摘され、安全上の懸念事項が多い。このため、高密度培養や効率的なベクター産生が可能なヒト由来のウイルス高産生細胞の開発が急務である。本研究においては従来培った経験の蓄積を応用し、高機能なベクター複製細胞と高密度培養系の開発に向け基盤技術を検証した。また、間葉系幹細胞を基盤とした機能強化細胞やベクター産生細胞を構築し、脳神経疾患の遺伝子細胞治療研究の社会実装に重要な基盤技術の開発を行った。

【研究種目】基盤研究(B)

【研究期間】2014-04-01 - 2019-03-31

【配分額】15,860千円 (直接経費: 12,200千円、間接経費: 3,660千円)