ゲノム編集装置をミトコンドリアへ直接送達するナノカプセル（MITO-Porter）を開発。ミトコンドリア内でのゲノム特異的切断に成功し、遺伝子疾患治療への応用に期待。ドイツ、アラブ首長国連邦の大学との国際共同研究による成果。北海道大学 大学院薬学研究院の山田 勇磨 教授、同 大学院薬学研究院 修士課程の野呂田 楓氏（研究当時）、リューベック大学（ドイツ）の廣瀬 みさ 主任研究者らの共同研究グループは、ミトコンドリア標的型ナノカプセル（MITO-Porter）を用いてCRISPR/Cas9ゲノム編集装置（RNP）を哺乳類細胞のミトコンドリア内に直接送達...

全身性強皮症患者さんの血液や臓器の1細胞解析を通じて「腎クリーゼ」や「進行性間質性肺疾患」などの、重症例に特徴的な免疫細胞の集団を発見。指定難病「全身性強皮症」は患者さんごとの症状がさまざまで、命にかかわる症例や安定した症例が混在し、最適な治療選択および治療を開始する時期の判断が難しい病気である。患者さんの白血球を採取し、1細胞解析を行い、その結果、重症の腎臓病変である腎クリーゼを発症した患者さんの血液中では「EGR1」という遺伝子発現が上昇した単球が特徴的に認められた。命にかかわる全身性強皮症の病状を解明し、重度の内臓障害の発症予測や新たな治療法の開発に役立...