奈良県立医科大学 研究シーズ|
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研究キーワード：奈良県立医科大学における「AAV」 に関係する研究一覧：1件
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発表日：2025年11月8日
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国産血友病A遺伝子治療を一歩前へ
ー機能を強化した改変型第VIII因子の開発ー
自治医科大学医学部生化学講座病態生化学部門・遺伝子治療研究センターの柏倉裕志准教授、大森 司教授、奈良県立医科大学小児科学の野上恵嗣教授、東京大学大学院理学系研究科の濡木 理教授、Nezu Life Sciences（現Nezu Biotech GmbH）の Tiago Lopes博士、大阪大学大学院工学研究科の内山 進教授、および予防衛生協会の研究グループは、血液凝固第VIII因子のアミノ酸配列の動物種比較から、凝固因子活性と分泌性能を飛躍的に高め小胞体ストレスを低減する、高機能な改変型血液凝固第VIII因子 (FVIII)の開発に成功しました。この結果、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベク...
キーワード：産学連携/アミノ酸配列/AAV/アデノ随伴ウイルス/カニクイザル/ベクター/アミノ酸/ストレス応答/遺伝子治療/血液/小胞体/小胞体ストレス/小胞体ストレス応答/副作用/ウイルス/ストレス/遺伝子/小児
他の関係分野：複合領域