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山口大学 研究シーズDiscovery Saga
研究キーワード:山口大学における「有病率」 に関係する研究一覧:1
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発表日:2025年4月24日
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新たなRNA標的蛋白による筋強直性ジストロフィーの革新的治療法を開発
~植物のRNA結合蛋白を応用した次世代創薬技術~
 筋強直性ジストロフィーは、成人に最も多い遺伝性筋疾患であり、筋力低下や不整脈、認知機能障害など、多岐にわたる全身症状を引き起こします。残念ながら、いまだに根本的な治療法は存在していません。 本研究では、山口大学大学院医学系研究科の中森雅之教授(臨床神経学講座)、大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授(神経内科学講座)らの研究グループが、九州大学発ベンチャーであるエディットフォース株式会社と共同で、植物に存在するRNA結合蛋白「PPR(ペンタトリコペプチドリピート)」の構造を応用。筋強直性ジストロフィーの原因となる異常なCUGリピートRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR...
キーワード:持続性/遺伝性疾患/塩基配列/前駆体/選択性/モーター/筋ジストロフィー/細胞モデル/イントロン/アミノ酸配列/プロモーター/神経内科学/AAV/ベクター/マウスモデル/染色体/mRNA/筋萎縮/骨格筋/心臓/認知機能障害/分子標的/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/RNA/アミノ酸/スプライシング/マウス/ラット/核酸医薬/疾患モデルマウス/創薬/内分泌/白内障/不整脈/副作用/免疫応答/ゲノム/遺伝子/筋萎縮性側索硬化症 /疾患モデル/神経疾患/糖尿病/難病/認知機能/分子標的治療/有病率
他の関係分野:複合領域生物学工学総合生物農学