本研究では、小児期発症難治性頻回再発型/ステロイド依存性ネフローゼ症候群患者に対して、リツキシマブ375 mg/m2/回（最大投与量 500 mg/回）を1週間間隔で計4回静注投与した後に、寛解維持療法としてMMF（39例）もしくはプラセボ（39例）の1,000～1,200 mg/m2/日（最大投与量 2 g/日）（1日2回）を17か月間（505日まで）経口投与し、その後、フォローアップ期間として再発を認めるまで可能な限り無治療で経過観察を行いました。主要評価項目である試験治療期間及びフォローアップ期間を通じてのtreatment failu...

本研究では、がんの生体イメージング用に改良を施した独自の顕微内視鏡※1と、理化学研究所の宮脇敦史 チームディレクターらが開発したFucciシステム（Fucci(SA)5）※2を導入したがん移植モデルマウスを用いて、がん深部に存在するがん細胞を生体内でリアルタイムに解析できる技術の開発に成功しました。この技術は、直径0.35 mmの光ファイバーを生体組織に刺入することで、内視鏡のように内部の細胞を撮像することを特徴とします（図１）。したがって、組織深部まで細胞の撮像が可能であり、本研究では直径1 cmにも達する大きさのがんおいても、端から端までがん細胞...

本研究では、インスリンの働きを伝えるタンパク質PDK1を脂肪細胞で欠失させることにより脂肪組織でインスリンが作用しないマウスを用いて解析を行いました。このマウスでは、高血糖に加えて、特別な食餌や外的心臓負荷を与えなくても自然に心肥大が発症し、心臓におけるインスリン抵抗性(注２)と分岐鎖アミノ酸代謝の障害が確認されました。特に、分岐鎖アミノ酸の一種であるロイシンが心筋内に蓄積し、細胞成長を制御するmTORC1シグナル経路を異常に活性化させることで、心肥大を引き起こすことが明らかになりました。さらに、分岐鎖アミノ酸の代謝を促進する薬剤を投与したところ、心臓組織のロイシン濃度が低下し、mTORC1活...