筋強直性ジストロフィーは、成人に最も多い遺伝性筋疾患であり、筋力低下や不整脈、認知機能障害など、多岐にわたる全身症状を引き起こします。残念ながら、いまだに根本的な治療法は存在していません。本研究では、山口大学大学院医学系研究科の中森雅之教授（臨床神経学講座）、大阪大学大学院医学系研究科の望月秀樹教授（神経内科学講座）らの研究グループが、九州大学発ベンチャーであるエディットフォース株式会社と共同で、植物に存在するRNA結合蛋白「PPR（ペンタトリコペプチドリピート）」の構造を応用。筋強直性ジストロフィーの原因となる異常なCUGリピートRNAに特異的に結合する人工蛋白「CUG-PPR1」を...

大阪大学大学院医学系研究科（乳腺・内分泌外科学）島津研三教授らの研究グループは、十分な治療薬のないHER2陰性乳がんの転移・再発患者を対象に、乳がんの間質（がん細胞を取り囲む組織）で分泌される病的ペリオスチン（図 参照）に対する新規抗体医薬「PT0101」を用いて、大阪大学医学部附属病院で世界初の臨床試験（First in Human試験（Phase I/IIa））を開始します。病的ペリオスチンは抗がん剤抵抗性を誘導する因子として、同研究科　先端分子治療学共同研究講座の谷山義明特任教授（常勤）により報告されました。その研究をもとに開発された病的ペリオスチンに対する特異的中和抗体「PT0...