萩原正敏 医学研究科特任教授、粟屋智就 同准教授らの研究グループは、第一三共株式会社との共同研究により、RNAの異常を低分子化合物の経口投与で是正し、遺伝病の治療につなげる新たなアプローチを開発しました。　今回対象としたのは、日本を含む東アジアに多く見られる「GLA遺伝子のc.639+919G>A変異」により発症する心ファブリー病で、中年期以降に心臓の障害を引き起こす疾患です。研究チームは、患者由来のiPS細胞から作製した心筋細胞を用い、異常なRNAスプライシングを修正する化合物「RECTAS-2.0」を開発し、酵素活性の回復に成功しました。また、この化合物を...