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京都大学 研究シーズDiscovery Saga
研究キーワード:京都大学における「ベクター」 に関係する研究一覧:3
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発表日:2026年6月16日
1
ゲノム編集の安全性を徹底検証
―LNPの優位性と新たな評価法を確立―
従来のAAVウイルスベクターを用いた送達ではゲノム編集部位にベクター断片の挿入が観察されましたが、脂質ナノ粒子(LNP)ではそのようなベクター断片の組み込みリスクが極めて低いことをマウス生体内で実証しました。予期せぬゲノム編集変異を検出するために、LNPをヒトiPS細胞に投与し、全ゲノムシーケンスを実施してゲノム編集に特異的な変異パターンを抽出しました。コンピュータ予測、試験管内実験、ヒトiPS細胞の全ゲノム解析を統合し、ゲノム編集による予期せぬ変異を高精度に検出する「多階層評価手法」を開発しました。こ...
キーワード:ベンチマーク/アノテーション/ノイズ/ゲノムDNA/遺伝性疾患/遺伝情報/評価手法/ナノ粒子/リスク評価/安全性評価/生体内/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/実験動物/遺伝子破壊/ゲノム配列/輸送体/新規治療法/AAV/CRISPR/DNA修復/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ゲノム変異/ベクター/染色体/臨床応用/ゲノム解析/筋肉/骨格筋/評価法/AAVベクター/がん化/ゲノム編集/CRISPR-Cas9/DDS/PCR/RNA/ウイルスベクター/がん細胞/がん抑制遺伝子/マウス/ラット/遺伝子治療/再生医療/創薬/免疫応答/ウイルス/ゲノム/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子変異/脂質/全ゲノム解析/難病
他の関係分野:情報学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日:2026年5月14日
2
iPS細胞由来CAR導入キラーT細胞による固形がん動物モデルの治療効果を高めるサイトカインの組み合わせを発見
―固形がん治療に向けた次世代型iCAR-T細胞の開発―
iPS細胞から作製したCAR-T細胞に、2種類のサイトカイン(IL-15, IL-21)を同時に発現させることで、固形がん克服を目指した次世代型iCAR-T細胞を作製した。作製した細胞は、動物モデルにおいて、固形がんの塊(腫瘍)へ入り込み、長期間生存し、腫瘍の増大を抑え、個体の生存率を高め、その結果、従来のiCAR-T細胞を上回る治療効果を発揮した。IL-15とIL-21の相乗効果により、STAT1の活性化(リン酸化)を介して、CXCR3の発現が促進され、固形がんへの遊走能を強力に向上させる新たな仕組み...
キーワード:アンテナ/メモリ/センサー/モーター/遺伝子改変/リン酸/CD8/キメラ/遺伝子操作/抗原受容体/CAR-T細胞療法/JAK/STAT/プロモーター/メモリーT細胞/免疫沈降/免疫沈降法/免疫不全/iPS細胞/TNFα/がん免疫/クロマチン/ベクター/レトロウイルス/細胞株/細胞遊走/浸潤/染色体/動物モデル/発現解析/腹膜播種/免疫不全マウス/卵巣/臨床応用/リンパ球/T細胞受容体/ゲノム編集/免疫療法/B細胞/RNA/Stat3/STAT5/TNF/T細胞/ウイルスベクター/がん細胞/がん治療/ケモカイン/マウス/炎症性サイトカイン/共培養/血液/抗原/抗腫瘍効果/再生医療/細胞治療/細胞培養/細胞療法/受容体/転写因子/免疫細胞/臨床試験/ウイルス/がん患者/ゲノム/サイトカイン/トランスボーダー/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/抗体/手術/薬物動態
他の関係分野:情報学工学総合生物農学
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発表日:2025年12月24日
3
脂質ナノ粒子で「筋肉のもと」である筋幹細胞のゲノム編集に成功
―筋損傷を繰り返しても治療効果が持続する、DMDに対する新しい治療戦略―
脂質ナノ粒子を用いて、筋肉の幹細胞(筋幹細胞)に対して効率的なゲノム編集に成功した。筋損傷を繰り返してもゲノム編集の効果が持続することを証明した。デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する長期的かつ持続可能な治療法への道を拓いた。1. 要旨  持田泰佑主任研究員(武田薬品工業株式会社ターゲットバリデーションサイエンシズ/タケダ-CiRA共同プログラム(T-CiRA))、...
キーワード:持続性/突然変異/衛星/ゲノムDNA/遺伝性疾患/筋細胞/遺伝情報/持続可能/ナノメートル/ナノ粒子/CRISPR-Cas/筋ジストロフィー/ゲノム編集技術/病原性/細胞膜/AAV/CRISPR/iPS細胞/アデノ随伴ウイルス/ウイルス感染症/ベクター/臨床応用/mRNA/トレーニング/外傷/筋線維/筋損傷/筋肉/骨格筋/新型コロナウイルス/AAVベクター/ゲノム編集/モデルマウス/筋衛星細胞/筋再生/CRISPR-Cas9/RNA/アミノ酸/ウイルスベクター/ドラッグ・デリバリー・システム/マウス/遺伝子治療/遺伝子導入/核酸医薬/幹細胞/細胞分裂/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/感染症/抗体/脂質/小児/新型コロナウイルス感染症/新生児/難病
他の関係分野:複合領域環境学数物系科学化学生物学工学総合生物農学