京都大学研究Discovery Saga

ヒトiPS細胞由来神経細胞を用いた大規模スクリーニングにより、神経細胞の突起伸長を促進する化合物群を特定した。化合物群の解析により、酵素「TNIK」を神経細胞の突起の伸長を制御する新たな創薬標的として発見した。ヒットした化合物群の化学構造の最適化により「チエノピリドン誘導体」を候補化合物として新たに見出した。チエノピリドン誘導体は、ヒト脳オルガノイドでも神経突起の伸長効果を示した。1. 要旨　今村恵子（...

キーワード：最適化/運動発達/霊長類/生成機構/政策研究/突起伸長/機能性/リン酸/コピー数多型/レジストリ/精神医学/知的障害/統合失調症/脳神経科学/iPS細胞/ニューロン/染色体/前頭葉/オルガノイド/ゲノム編集/in vitro/キナーゼ/スクリーニング/てんかん/遺伝子治療/運動ニューロン/神経科学/神経回路/神経細胞/神経変性/神経変性疾患/創薬/脳疾患/誘導体/ゲノム/コホート/ヒトiPS細胞/遺伝子/自閉スペクトラム症/神経疾患/認知症/臨床研究

他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物農学

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発表日：2026年4月22日

CAR-T細胞療法後の合併症重症化を予測

―腎機能低下が鍵、重症CRSを高精度に層別化―

キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法は、再発・難治性B細胞リンパ腫に対して高い有効性を示す一方で、免疫が関与する合併症が多くみられ、その対策が重要です。なかでも、サイトカイン放出症候群（CRS）は、CAR-T細胞、あるいは活性化された他の免疫細胞が放出するサイトカインに起因し、輸注後数時間から数日以内に発生する急性期合併症です。CRSは重症化すると生命に関わることに加え、遷延性血球減少など他の合併症の誘因となることが報告されてきました（Transplantation and Cellular Therapy, 30, 4, 404-414）。重症CRSの治療は改善してきました...

キーワード：モニタリング/キメラ/リンパ腫/抗原受容体/CAR-T細胞療法/レジストリ/合併症/造血細胞/細胞移植/B細胞/T細胞/血液/抗原/細胞療法/受容体/腎機能/免疫細胞/サイトカイン/リスク因子/造血

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発表日：2026年2月3日

臍帯血移植後の二次性悪性腫瘍の日欧比較

―地域や集団背景による発生傾向の違いを解明―

諫田淳也医学研究科講師、熱田由子日本造血細胞移植データセンター長（兼：愛知医科大学教授）、Éliane Gluckman ユーロコード（Eurocord）教授らの研究グループは、日本と欧州における臍帯血移植後の二次性悪性腫瘍（Subsequent neoplasms, SN）の発生状況を世界で初めて直接比較しました。　同種造血幹細胞移植後の長期生存者が増加する中で、二次性悪性腫瘍は生存率や生活の質を左右する重大な晩期合併症ですが、地域や集団背景による違いはこれまで不明でした。本研究では日欧のレジストリデータを解析した結果、固形がんでは日本で食道や胃がんが多く、欧州では皮膚がんや甲状...

キーワード：リンパ腫/レジストリ/臍帯血移植/幹細胞移植/合併症/造血細胞/甲状腺/臍帯血/悪性腫瘍/骨髄/細胞移植/造血幹細胞/幹細胞/血液/白血病/胃がん/生活の質/造血/造血幹細胞移植

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発表日：2025年10月28日

移植後TMAにNarsoplimabが有効

―移植後TMAに対する新規治療薬の有効性を国際共同研究で明らかに―

移植後血栓性微小血管障害症（TMA）は、同種造血幹細胞移植後に起こる、稀ではありますが致死的な合併症の一つです。従来は病態に即した特異的かつ有効な治療はなく、支持療法が治療の主体であり、新規治療法の開発が待たれていました。近年、移植後TMAの病態の解明が進み、補体経路の活性化が移植後TMAの病態の中心をなすことが明らかになってきました。米国のOmeros社（Omeros Corporation）は、補体レクチン経路のエフェクター酵素であるMASP-2を阻害するモノクローナル抗体であるnarsoplimabを開発、Alessandro Rambaldi イタリア・ミラノ大学（Unive...

キーワード：レジストリ/血栓/新規治療法/幹細胞移植/血管障害/合併症/モノクローナル抗体/細胞移植/造血幹細胞/レクチン/幹細胞/抗体/造血/造血幹細胞移植

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発表日：2025年9月23日

iPS細胞と動物モデルで実証：FGFR1阻害が心臓線維化を抑制し、心臓機能を改善

拡張型心筋症注1）患者さんの心筋生検組織検体の解析から、心臓線維化注2）の治療標的としてFGFR1を特定しました。FGFR1阻害剤（AZD4547）が、ヒトiPS細胞由来心臓オルガノイドモデルやマウス心臓損傷モデルで、線維化を抑制し心臓機能を改善させることを示しました。本研究の知見は心臓線維化を伴う心不全に対する新たな治療戦略となることが期待されます。1. 要旨　畑玲央研究員（京都大学大学院医学研究科循環器内科学、...

キーワード：スレッド/機械学習/人工知能（AI）/毒性評価/筋細胞/細胞周期制御/一細胞/シークエンス/プロファイリング/アンジオテンシンII/リエントリー/レジストリ/iPS細胞/マウスモデル/遺伝子発現解析/治療標的/心筋/心筋細胞/心筋症/組織構築/増殖因子/動物モデル/発現解析/病理/網羅的遺伝子発現解析/臨床応用/死亡率/心機能/心臓/評価法/オルガノイド/線維芽細胞/病態解明/in vitro/RNA/RNAシークエンス/アンジオテンシン/コラーゲン/トランスクリプトーム/ファージ/マウス/マクロファージ/遺伝子治療/一細胞解析/虚血/血液/再生医療/細胞外マトリックス/細胞周期/細胞増殖/受容体/阻害剤/内皮細胞/不整脈/副作用/臨床試験/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/抗がん剤/線維化/標準化

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