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研究キーワード：京都大学における「組織化学」 に関係する研究一覧：1件
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発表日：2026年8月21日
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ALSゲノム編集治療開発に向けた遺伝子改変マウスモデルを開発
―ヒトSOD1遺伝子バリアントを単一コピーで導入した前臨床研究プラットフォーム―
筋萎縮性側索硬化症（ALS）のうち約10%は遺伝性（家族性ALS）であり、SOD1遺伝子バリアント（変異）はその主要な原因の1つです。CRISPR/Cas9を用いてマウスRosa26 遺伝子座にヒトSOD1ゲノム配列を挿入し、ALSに関連するSOD1遺伝子バリアントを単一コピーで有する遺伝子改変マウスを作製しました。本研究で作製された遺伝子改変マウスは、SOD1遺伝子バリアントの修復を対象としたゲノム編集治療開発研究のための前臨床動物モデルとして期待されます。1. 要旨...
キーワード：トランスジェニック/モーター/遺伝子改変/生体内/実験動物/イントロン/機能性/ゲノム配列/ゲノム編集技術/組織化学/表現型解析/プロモーター/CRISPR/iPS細胞/ニューロン/マウスモデル/染色体/組織化/動物モデル/臨床応用/運動機能/筋萎縮/オルガノイド/ゲノム編集/モデルマウス/病態モデル/RNA/SOD1/アセチルコリン/スクリーニング/マウス/モデル動物/遺伝子改変マウス/遺伝子治療/運動ニューロン/活性酸素/再生医療/神経細胞/神経変性/神経変性疾患/創薬/臨床試験/ゲノム/遺伝子/筋萎縮性側索硬化症 /免疫組織化学/臨床研究
他の関係分野：生物学工学総合生物農学