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京都大学 研究シーズDiscovery Saga
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発表日:2025年4月30日
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ムコ多糖症ニホンザルの臨床徴候改善に成功
―組換えカイコと糖鎖改変技術による新型酵素―
ライソゾーム病はライソゾーム酵素の遺伝的欠損を原因とする疾患群です。一部のライソゾーム病に対しては、哺乳類細胞株で産生した組換えヒト酵素を静脈内投与する酵素補充療法が臨床応用されています。しかしながら、組換えライソゾーム酵素を大量に生産する必要があるため、より低コストかつ安全な生産系が求められています。 大石高生 ヒト行動進化研究センター准教授、篠田知果 徳島大学博士前期課程学生(研究当時)、伊藤孝司 同名誉教授、北風圭介 川崎医科大学助教らの研究グループは、農業・食品産業技術総合研究機構、国立医薬品食品衛生研究所、株式会社伏見製薬所、金沢大学、兵庫県立大学、自然科学研究機構、岐阜大...
キーワード:クラウド/遺伝性疾患/霊長類/哺乳類/カイコ/食品産業/新規治療法/細胞株/臨床応用/遺伝子治療/遺伝子/疾患モデル
他の関係分野:情報学生物学農学