信州大学 研究シーズ|
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研究キーワード：信州大学における「動物実験」 に関係する研究一覧：2件
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発表日：2026年1月8日
1
CRISPR-Cas3による新たなin vivoゲノム編集技術を開発
―モデルマウスの肝臓でトランスサイレチン遺伝子の特異的欠失に成功―
◆CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。◆従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。◆CRISPR-Cas9による編集では3塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された一方で、C...
キーワード：プロファイル/最適化/放射光/ゲノムDNA/遺伝性疾患/コドン/ナノ粒子/安全性評価/生体内/CRISPR-Cas/ゲノム機能/実験動物/遺伝子破壊/ゲノム編集技術/獲得免疫/膠原病/CRISPR/DNA修復/オミクス/マウスモデル/細胞株/浸潤/末梢神経/臨床応用/mRNA/ゲノム解析/心臓/ゲノム編集/モデルマウス/CRISPR-Cas9/RNA/RNA干渉/アミロイド/ファージ/プロテオミクス/マウス/マクロファージ/ラット/リウマチ/遺伝子治療/核酸医薬/肝細胞/分子設計/臨床試験/ゲノム/ワクチン/遺伝子/細菌/脂質/新型コロナウイルス感染症/生体材料/動物実験
他の関係分野：情報学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年5月29日
2
CASK遺伝子欠損による小脳神経細胞死に対するJNK阻害薬の保護効果を発見
― MICPCH症候群への新たな治療戦略の可能性 ―
MICPCH症候群は、主に女児に発症する重度の小脳および橋の低形成を特徴とする神経発達障害で、X染色体上のCASK遺伝子の機能喪失が原因です。信州大学学術研究院医学系の田渕克彦教授らの研究グループは、本研究では、CASK欠損による小脳顆粒細胞の変性が、細胞内のJNKシグナル経路の過剰活性化と、それに伴う酸化ストレスによって引き起こされることを明らかにしました。さらに、JNK阻害薬JNK-IN-8を用いた細胞および動物実験により、神経細胞死の抑制および運動障害の改善効果を確認しました。これにより、JNK阻害薬がMICPCH症候群における小脳変性の治療薬候補となる可能性が示唆されました...
キーワード：霊長類/安全性評価/シナプス/小脳/小脳顆粒細胞/神経発達/顆粒細胞/治療標的/染色体/臨床応用/運動機能/神経伝達物質/JNK/RNA/シナプス形成/マウス/細胞死/神経細胞/神経細胞死/神経変性/脳疾患/ストレス/遺伝子/酸化ストレス/生理学/動物実験/発達障害
他の関係分野：生物学工学総合生物