信州大学 研究シーズ|
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研究キーワード：信州大学における「臨床試験」 に関係する研究一覧：2件
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発表日：2026年1月8日
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CRISPR-Cas3による新たなin vivoゲノム編集技術を開発
―モデルマウスの肝臓でトランスサイレチン遺伝子の特異的欠失に成功―
◆CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。◆従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。◆CRISPR-Cas9による編集では3塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された一方で、C...
キーワード：プロファイル/最適化/放射光/ゲノムDNA/遺伝性疾患/コドン/ナノ粒子/安全性評価/生体内/CRISPR-Cas/ゲノム機能/実験動物/遺伝子破壊/ゲノム編集技術/獲得免疫/膠原病/CRISPR/DNA修復/オミクス/マウスモデル/細胞株/浸潤/末梢神経/臨床応用/mRNA/ゲノム解析/心臓/ゲノム編集/モデルマウス/CRISPR-Cas9/RNA/RNA干渉/アミロイド/ファージ/プロテオミクス/マウス/マクロファージ/ラット/リウマチ/遺伝子治療/核酸医薬/肝細胞/分子設計/臨床試験/ゲノム/ワクチン/遺伝子/細菌/脂質/新型コロナウイルス感染症/生体材料/動物実験
他の関係分野：情報学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年5月12日
2
ピギーバックトランスポゾン法を用いた、EPHB4抗原発現悪性固形腫瘍に関する治験開始
ウイルスを使わない遺伝子改変技術である「ピギーバックトランスポゾン法」を用いて、多くのがんに高発現するEPHB4受容体を標的とする遺伝子改変T細胞療法（EPHB4-CAR-T細胞）の開発を進めてきましたが、その安全性と有効性を評価する医師主導治験を開始し、最初の患者さんへの投与が終了しました。EPHB4-CAR-T細胞は、信州大学、京都府立医科大学の共同で開発され、治験製品の製造は、信州大学医学部附属病院先端細胞治療センター内の細胞加工施設で行い、医師主導治験は国立がん研究センター東病院で実施しています。1. 概要信州大学 ...
キーワード：がん研究/産学官連携/悪性化/たんぱく/遺伝子改変/トランスポゾン/キメラ/固形腫瘍/抗原受容体/CAR-T細胞療法/ヒトゲノム/肝がん/肉腫/卵巣/リンパ球/卵巣がん/細胞移植/免疫療法/T細胞/遺伝子導入/血液/抗原/抗腫瘍効果/細胞治療/細胞療法/受容体/免疫細胞/臨床試験/膵がん/ウイルス/ゲノム/遺伝子/医師/小児/頭頸部がん/乳がん/臨床研究
他の関係分野：複合領域生物学総合生物農学