信州大学 研究シーズ|
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研究キーワード：信州大学における「リウマチ」 に関係する研究一覧：2件
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発表日：2026年1月8日
1
CRISPR-Cas3による新たなin vivoゲノム編集技術を開発
―モデルマウスの肝臓でトランスサイレチン遺伝子の特異的欠失に成功―
◆CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。◆従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変異が検出されない安全な編集プロファイルを示しました。◆CRISPR-Cas9による編集では3塩基欠失などインフレーム変異（IFM）によりアミロイド化する潜在的なリスクのあるタンパク質が確認された一方で、C...
キーワード：プロファイル/最適化/放射光/ゲノムDNA/遺伝性疾患/コドン/ナノ粒子/安全性評価/生体内/CRISPR-Cas/ゲノム機能/実験動物/遺伝子破壊/ゲノム編集技術/獲得免疫/膠原病/CRISPR/DNA修復/オミクス/マウスモデル/細胞株/浸潤/末梢神経/臨床応用/mRNA/ゲノム解析/心臓/ゲノム編集/モデルマウス/CRISPR-Cas9/RNA/RNA干渉/アミロイド/ファージ/プロテオミクス/マウス/マクロファージ/ラット/リウマチ/遺伝子治療/核酸医薬/肝細胞/分子設計/臨床試験/ゲノム/ワクチン/遺伝子/細菌/脂質/新型コロナウイルス感染症/生体材料/動物実験
他の関係分野：情報学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年5月7日
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トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)海外プリセプターシップ・3日間 プログラムを開催しました
2025年4月22日から24日にかけて、ファイザー株式会社の後援により、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)に関する3日間の海外プリセプターシップ・プログラムが信州大学医学部附属病院にて開催されました。本プリセプターシップには台湾より循環器内科医5名、脳神経内科医1名、放射線科医2名の計8名の医師が来日・参加されました。 近年、超高齢社会の進展に伴い、高齢心不全患者に多く認められる左室駆出率の保たれた心不全(HFpEF)の13-14％は野生型ATTR-CMであることが国内外より報告されており、身近に潜む二次性心筋症の一つとして心アミロイドーシスが注目されています...
キーワード：システム構築/高齢社会/超高齢社会/膠原病/心筋/心筋症/アミロイド/バイオ医薬品/リウマチ/創薬/医師/放射線
他の関係分野：複合領域工学