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研究キーワード：東京科学大学における「組織・細胞」 に関係する研究一覧：1件
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発表日：2025年5月22日
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デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する 新規核酸医薬技術を開発
核内送達を高めた二本鎖型核酸で治療効果の向上を実証
核酸医薬は、従来の低分子化合物や抗体医薬では制御が困難なRNAを標的とすることが可能な、有望な医薬技術です。特にデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおいては、スプライシングの制御を目的としアンチセンス核酸[用語1]医...
キーワード：最適化/突然変異/オリゴヌクレオチド/核酸化学/生物有機化学/イノシン/遺伝性疾患/構造設計/生体内/筋ジストロフィー/アンチセンス/細胞膜/神経内科学/個別化治療/細胞毒性/染色体/中枢神経/点突然変異/動物モデル/mRNA/筋萎縮/筋肉/ペプチド創薬/モデルマウス/歯学/in vitro/RNA/アンチセンス核酸/オリゴマー/スプライシング/タンパク質発現/マウス/リガンド/核酸医薬/蛍光標識/血液/血液脳関門/抗体医薬/組織・細胞/創薬/低分子化合物/遺伝子/遺伝子変異/抗体/脂質/薬物動態
他の関係分野：情報学環境学化学生物学工学総合生物