東京科学大学 研究シーズ|
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研究キーワード：東京科学大学における「遺伝性疾患」 に関係する研究一覧：4件
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発表日：2025年9月21日
1
指定難病ネフロン癆（ろう）の病態解明とiPS創薬による新規治療薬候補の発見
ヒト腎臓オルガノイドでHippoシグナル阻害剤の有効性を実証
東京科学大学（Science Tokyo） 大学院医歯学総合研究科 腎臓内科学分野の蘇原映誠准教授、須佐紘一郎講師、鈴木健文大学院生らの研究チームは、ヒトiPS細胞から作製した腎オルガノイドモデルを用い、動物モデルでは再現が難しかったネフロン癆の疾患モデルを構築しました。さらに、このモデルを用いてネフロン癆の病態を解明し、新規治療薬候補の抽出にも成功しました。ネフロン癆は、腎臓が線維化して腎機能が低下する遺伝性疾患で、小児の末期腎不全の5～10%を占めるとともに、成人の慢性腎臓病の原因としても近年注目されています。しかし、これまで有効な治療法は見つかっておらず、人...
キーワード：遺伝性疾患/遺伝子改変/腎線維化/腎臓病/尿細管/尿細管細胞/CRISPR/iPS細胞/オミクス/細胞株/腎移植/腎不全/動物モデル/臨床応用/AMPK/オルガノイド/歯学/病態解明/in vitro/エネルギー代謝/プロテオミクス/炎症性サイトカイン/腎機能/腎臓/阻害剤/創薬/分化誘導/臨床試験/サイトカイン/ストレス/ヒトiPS細胞/遺伝学/遺伝子/遺伝子変異/疾患モデル/小児/線維化/難病/慢性腎臓病/網羅的解析
他の関係分野：生物学総合生物
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発表日：2025年5月22日
2
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する 新規核酸医薬技術を開発
核内送達を高めた二本鎖型核酸で治療効果の向上を実証
核酸医薬は、従来の低分子化合物や抗体医薬では制御が困難なRNAを標的とすることが可能な、有望な医薬技術です。特にデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおいては、スプライシングの制御を目的としアンチセンス核酸[用語1]医...
キーワード：最適化/突然変異/オリゴヌクレオチド/核酸化学/生物有機化学/イノシン/遺伝性疾患/構造設計/生体内/筋ジストロフィー/アンチセンス/細胞膜/神経内科学/個別化治療/細胞毒性/染色体/中枢神経/点突然変異/動物モデル/mRNA/筋萎縮/筋肉/ペプチド創薬/モデルマウス/歯学/in vitro/RNA/アンチセンス核酸/オリゴマー/スプライシング/タンパク質発現/マウス/リガンド/核酸医薬/蛍光標識/血液/血液脳関門/抗体医薬/組織・細胞/創薬/低分子化合物/遺伝子/遺伝子変異/抗体/脂質/薬物動態
他の関係分野：情報学環境学化学生物学工学総合生物
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発表日：2025年4月23日
3
遺伝性疾患の原因遺伝子がDNA複製を制御する新たなメカニズムの発見
抗がん剤開発のための生体内標的として期待
東京科学大学総合研究院ゼロカーボンエネルギー研究所の島田幹男助教、塚田海馬博士研究員（現、コペンハーゲン大学博士研究員）、今村力也博士研究員（現、京都大学特定助教）、Fu Lingyan大学院生、松本義久教授と国立がんセンター研究所RI研究施設の石合正道施設長らの研究チームは、哺乳類細胞においてDNA修復酵素であるPNKP（Poly-nucleotide kinase phosphatase[用語1]）がDNA複製に関与することを明らかにしました。PNKPはDNA末端をリン酸化あるいは脱リン酸化す...
キーワード：検索システム/突然変異/原子核/遺伝性疾患/ファイバー/紫外線/カーボン/原子力/遺伝子改変/生体内/酸化酵素/哺乳類/リン酸/環境ストレス/DNA二本鎖切断/重粒子線/発生生物学/DNA修復/iPS細胞/神経発生/眼球運動/大腸/分子機構/オルガノイド/ゲノム編集/脱リン酸化/発がん/発生学/病態解明/DNA損傷/DNA複製/アミノ酸/がん細胞/てんかん/マウス/リン酸化酵素/遺伝子改変マウス/遺伝病/活性酸素/細胞増殖/細胞分化/神経変性/神経変性疾患/大腸菌/培養細胞/ゲノム/ストレス/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現/海馬/抗がん剤/神経疾患/分子生物学/放射線/老化
他の関係分野：複合領域環境学数物系科学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年3月26日
4
革新的mRNA医薬による難治疾患治療への新展開
筋ジストロフィー治療における新たな可能性を切り拓く
東京科学大学（Science Tokyo）※ 総合研究院 生体材料工学研究所の位髙啓史教授（大阪大学 感染症総合教育研究拠点 兼務）、中西秀之助教、申育實研究員（大阪大学）、杜璇（Du Xuan）大学院生、および国立精神・神経医療研究センター（NCNP）神経研究所の青木吉嗣部長、本橋紀夫室長、峰岸かつら室長、札幌医科大学 保健医療学部の山田崇史准教授らによる研究チームは、新しい創薬モダリティとして注目を集めるmRNA医薬を用い、難治性筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）[用語1...
キーワード：最適化/情報学/運動負荷/産学連携/静水圧/共重合体/ブロック共重合体/ミセル/共重合/遺伝性疾患/筋細胞/細胞内小器官/キャリア/ポリエチレン/ダイナミクス/ナノ粒子/ポリマー/機能制御/親水性/バイオマテリアル/筋ジストロフィー/エチレン/機能性/アイソフォーム/アンチセンス/肝炎/自閉症スペクトラム/神経内科学/PPARγ/SIRT1/アジュバント/ウイルス感染症/ナノミセル/遺伝子発現解析/炎症反応/関節/細胞内シグナル/脳虚血/発現解析/IGF-1/mRNA/筋収縮/筋肉/筋肥大/新型コロナウイルス/電気刺激/モデルマウス/関節軟骨/筋活動/軟骨/理学療法/DDS/PPAR/RNA/アポトーシス/アミノ酸/アンチセンス核酸/がん治療/ステロイド/マウス/ミトコンドリア/モデル動物/遺伝子治療/医薬品開発/核酸医薬/虚血/再生医療/細胞死/自閉症/疾患モデルマウス/創薬/転写因子/脳機能/誘導体/ウイルス
他の関係分野：情報学複合領域数物系科学化学生物学工学総合生物農学