東京大学 研究シーズ|
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研究キーワード：東京大学における「遺伝子治療」 に関係する研究一覧：12件
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発表日：2026年4月23日
1
柔軟性、正確性、送達性、編集効率に優れた万能のゲノム編集ツールの開発に成功
東京大学大学院理学系研究科の大村紗登士助教、仲川綾哉大学院生（研究当時）、梶本祥平大学院生（研究当時）、濡木理教授と、同大学先端科学技術研究センターの西増弘志教授らによる研究グループは、ゲノム編集ツールとして利用されているStaphylococcus aure...
キーワード：先端技術/塩基配列/電子線/電子顕微鏡/生体内/CRISPR-Cas/黄色ブドウ球菌/哺乳類/ゲノム編集技術/エイズ/クライオ電子顕微鏡/ゲノム情報/獲得免疫/CRISPR/ゲノム編集/RNA/アミノ酸/マウス/ラット/遺伝子治療/創薬/培養細胞/立体構造/ゲノム/遺伝子/細菌
他の関係分野：複合領域生物学総合理工工学総合生物農学
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発表日：2026年4月1日
2
生体肝組織と同様な連続的胆汁排泄をin vitroで再現
東京大学大学院工学系研究科の酒井康行教授、西川昌輝准教授、時任文弥特任研究員、同大学大学院薬学系研究科の楠原洋之教授、名古屋市立大学大学院薬学研究科の荒川大教授、金沢大学医薬保健研究域薬学系の加藤将夫教授、三井化学株式会社新事業開発センター細胞培養ソリューション室の山崎聡室長らによる研究グループは、培養肝細胞が分泌する胆汁成分をマイクロ流路へ連続的に排泄させ、さらにそれらを非侵襲的に回収することに世界で初めて成功しました。本研究では、微細加工技術や密着結合タンパク質による肝細胞極性の制御技術を駆使することで、従来の培養法では極めて困難であった細胞外への連続的な胆汁排...
キーワード：走査型電子顕微鏡/評価手法/MPS/パターニング/プラスチック/マイクロ/マイクロ流路/電子顕微鏡/微細加工/微細加工技術/SEM/肝疾患/胆管/毛細胆管/生理機能/代謝産物/動態解析/オルガノイド/in vitro/ラット/遺伝子治療/管腔形成/肝細胞/蛍光標識/再生医療/細胞・組織/細胞極性/細胞培養/上皮細胞/創薬/体内動態/代謝物/胆汁酸/胆汁排泄/膜タンパク質/コレステロール/遺伝子/研究倫理/脂質/非侵襲/薬物動態
他の関係分野：工学総合生物農学
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発表日：2026年1月8日
3
CRISPR-Cas3による新たなin vivoゲノム編集技術を開発
―モデルマウスの肝臓でトランスサイレチン遺伝子の特異的欠失に成功―
CRISPR-Cas3を搭載したmRNA-LNPを用いて、in vivo（マウス肝臓）でゲノム編集することにより、血中トランスサイレチン（TTR）量を約80％低下させることに成功しました。従来のCRISPR-Cas9と異なり、CRISPR-Cas3はTTR遺伝子を主に一方向に広範囲に欠失させ、隣接遺伝子への影響は最小限で、オフターゲット変...
キーワード：プロファイル/最適化/放射光/ゲノムDNA/遺伝性疾患/コドン/ナノ粒子/安全性評価/生体内/CRISPR-Cas/ゲノム機能/実験動物/遺伝子破壊/ゲノム編集技術/獲得免疫/膠原病/CRISPR/DNA修復/オミクス/マウスモデル/細胞株/浸潤/末梢神経/臨床応用/mRNA/ゲノム解析/心臓/ゲノム編集/モデルマウス/CRISPR-Cas9/RNA/RNA干渉/アミロイド/ファージ/プロテオミクス/マウス/マクロファージ/ラット/リウマチ/遺伝子治療/核酸医薬/肝細胞/分子設計/臨床試験/ゲノム/ワクチン/遺伝子/細菌/脂質/新型コロナウイルス感染症/生体材料/動物実験
他の関係分野：情報学数物系科学化学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年10月9日
4
女王を中心とした真社会性哺乳類ハダカデバネズミ社会の全貌
――全個体自動追跡システムによる大規模社会行動解析――
熊本大学大学院生命科学研究部の山川真徳博士研究員、東京大学定量生命科学研究所の奥山輝大教授、九州大学大学院医学研究院の三浦恭子教授（兼：熊本大学大学院生命科学研究部 客員教授）、総合研究大学院大学の沓掛展之教授らによる研究グループは、哺乳類では極めて珍しい真社会性を持つハダカデバネズミにおいて、大規模社会行動解析によって社会全体の構造と個体間の社会的関係性を明らかにしました。本研究では、個体タグであるRFID技術を用いた群れ全体の自動追跡システムを独自開発し、5群102匹を対象に30日間の動きを網羅的に記録しました。その結果、繁殖個体（女王と繁殖オス）は特有の行...
キーワード：RFID/無線通信/アンテナ/社会ネットワーク/埋め込み/シロアリ/トンネル/行動解析/哺乳類/社会構造/遺伝子治療/幹細胞/神経科学/遺伝子/健康長寿/老化
他の関係分野：情報学数物系科学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年7月17日
5
造血幹細胞の"時間的ふるまい"から未来の能力を予測
――再生医療・遺伝子治療の安全性向上へ貢献――
造血幹細胞の機能を、細胞の時間的ふるまいから非侵襲的に予測する新システムを開発しました。1細胞増幅培養技術と定量位相イメージングを組み合わせ、生きた細胞の動態を詳細に解析し、幹細胞性を深層学習によって予測しました。従来のスナップショット解析では見えなかった造血幹細胞の多様性を明らかにしました。再生医療や遺伝子治療に不可...
キーワード：深層学習/細胞動態/ダイナミクス/一細胞/TEMPO/免疫不全/自己複製/自己複製能/白血球/フローサイトメトリー/骨髄/造血幹細胞/マウス/遺伝子治療/遺伝子導入/幹細胞/血液/血小板/再生医療/細胞治療/赤血球/転写因子/白血病/副作用/遺伝子/遺伝子発現/疾患モデル/造血/非侵襲
他の関係分野：情報学生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年7月7日
6
脳は友達の性別をどう記憶する？
―― 社会性記憶における他者情報の符号化様式 ――
発表のポイント◆友達についての記憶を保持する海馬が、「性別」などの相手に付随した情報をどのように表現しているのかを解明しました。◆海馬の腹側CA1領域には、特定の他個体に応答する細胞（アイデンティティ細胞）と、性別や系統という属性を表現する細胞（プロパティ細胞）が共存しており、それらの組み合わせで特定の相手についての記憶が表現されていました。◆多様な他者を記憶する脳の仕組みの理解を深めるとともに、その破綻が関与すると考えられる疾患メカニズムの解明への貢献が期待されます。発表概要東京大学定量生命科学研究所の度会晃行特任助教、...
キーワード：行動実験/符号化/脳活動/アイデンティティ/神経活動/哺乳類/嗜好性/C-Fos/ニューロン/日常生活/光遺伝学/イミン/マウス/遺伝子治療/自閉症/神経科学/神経細胞/転写因子/遺伝学/遺伝子/海馬/脳波
他の関係分野：情報学複合領域工学総合生物農学
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発表日：2025年6月4日
7
体内に備わるウイルス抵抗力を実証
――ウイルスの回避機構とそれを阻止する新たな治療戦略――
単純ヘルペスウイルス1型がもつウイルス酵素「vUNG」は、細胞内でのリン酸化によって活性化され、この活性化がマウスにおける致死的な脳炎の発症に不可欠であることを明らかにしました。活性化されたvUNGは、宿主の内因性免疫タンパク質「APOBEC1」によるウイルスゲノムDNAへの変異導入(抗ウイルス防御)を打ち消し、脳内でのウイルス増殖を可能にしていることが解りました。vUNGをウイルスベクターで阻害することで、APOBEC1の抗ウイルス防御機能が回復し、ヘルペス脳炎の発症を有意に抑制できることを実証...
キーワード：危機管理/質量分析法/ゲノムDNA/バクテリオファージ/共進化/神経系/質量分析/前駆体/インフォマティクス/生体内/人獣共通感染症/部位特異的変異/リン酸/宿主因子/酵素活性/微生物/RNA編集/リン酸化プロテオーム/AAV/DNA修復/HSV/アデノ随伴ウイルス/アデノ随伴ウイルスベクター/オミクス/ベクター/マウスモデル/治療標的/中枢神経/病理/病理学/mRNA/ゲノム解析/中枢神経系/HSV-1/単純ヘルペスウイルス/病態解明/RNA/ウイルスベクター/ファージ/プロテオミクス/ヘルペスウイルス/マウス/リポタンパク質/遺伝子治療/遺伝子導入/抗ウイルス剤/再生医療/細胞治療/皮膚疾患/免疫応答/ウイルス/ゲノム/ワクチン/遺伝子/疫学/感染症/公衆衛生/新生児
他の関係分野：複合領域数物系科学化学生物学総合理工工学総合生物農学
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発表日：2025年5月12日
8
再生医療向け幹細胞培養のプロセス設計をデジタル化
―数理モデルに基づくデザインスペースを実験的に検証―
東京大学大学院工学系研究科化学システム工学専攻の杉山弘和教授と林勇佑助教、廣納敬太大学院生（研究当時）らによる研究グループは、名古屋大学大学院創薬科学研究科の加藤竜司准教授、大阪大学大学院工学研究科の紀ノ岡正博教授らとの共同研究により、再生医療向け間葉系幹細胞（Mesenchymal stem cell: MSC）の培養プロセスを対象に、品質を満たす運転条件であるデザインスペース（Design space: DS）を決定するための新規アルゴリズムを開発し、その実験的検証に成功しました。近年、製薬産業ではDSに立脚した医薬品製造が重要視されています。しかし、MSCの培養プロセスは...
キーワード：アルゴリズム/オープンアクセス/品質管理/微分方程式/確率論/モンテカルロシミュレーション/プロセス設計/生物工学/デジタル化/マネジメント/リスクマネジメント/システム工学/シミュレーション/モデル化/物理モデル/生体内/生体組織/自己複製/自己複製能/脊髄損傷/妥当性/間葉系幹細胞/軟骨/遺伝子治療/幹細胞/再生医療/細胞増殖/細胞培養/創薬/遺伝子
他の関係分野：情報学複合領域数物系科学工学総合生物
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発表日：2025年4月12日
9
CRISPR-Cas13を利用したRNA編集ツールの構造基盤を解明！
CRISPR-Cas獲得免疫機構に関与するCas13タンパク質は、ガイドRNAと複合体を形成し、標的となる1本鎖RNAを切断するはたらきをもつため、RNA検出ツールやRNA編集ツールとして応用されています。近年、Cas13と脱アミノ化酵素ADAR2からなる融合タンパク質を利用したRNA編集技術であるREPAIR法が報告されました。しかし、Cas13-ADAR2が標的RNAを編集する分子メカニズムは不明でした。東京大学大学院工学系研究科化学生命工学専攻の石川潤一郎大学院生と先端科学技術研究センターの西増弘...
キーワード：先端技術/分子構造/ゲノムDNA/イノシン/遺伝情報/塩基配列/電子線/電子顕微鏡/融合タンパク質/遺伝子改変/生体内/CRISPR-Cas/変異体/アミノ酸配列/クライオ電子顕微鏡/RNA編集/STAT/獲得免疫/CRISPR/アデノシン/mRNA/感染症対策/生体防御/ゲノム編集/CRISPR-Cas9/RNA/アミノ酸/ラット/遺伝子治療/創薬/立体構造/ウイルス/ゲノム/遺伝子/感染症
他の関係分野：複合領域化学生物学総合理工工学総合生物農学
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発表日：2025年3月26日
10
「ドーナツの謎」に迫る！ 精子内のDNA凝縮過程の動態観察に成功！
金沢大学大学院新学術創成研究科ナノ生命科学専攻／ナノ精密医学・理工学卓越大学院プログラム履修生の西出梧朗（博士後期課程3年、研究当時）、金沢大学ナノ生命科学研究所（WPI-NanoLSI）のキイシヤン・リン特任助教、安藤敏夫特任教授、東京大学定量生命科学研究所の岡田由紀教授、金沢大学WPI-NanoLSI／新学術創成研究機構のリチャード・ウォング教授らの共同研究グループは、精子形成時に起こるDNA凝縮過程の動態観察に初めて成功しました。哺乳類の精子細胞は受精の役割を担うために、ユニークな細胞構造と機能を持っています。特に、遺伝情報をコンパクトにまとめるため、核膜孔を通じた分子輸送や...
キーワード：産学連携/時間分解/高速AFM/遺伝情報/生殖/時間分解能/ヒストン/AFM/ダイナミクス/ナノメートル/ナノ構造/原子間力顕微鏡/分解能/診断法/システイン/哺乳類/リン酸/高速原子間力顕微鏡/アルギニン/空間分解能/精子形成/DNA修復/クロマチン/受精/男性不妊/不妊症/タンパク質相互作用/遺伝子治療/核酸医薬/細胞核/精子/遺伝子
他の関係分野：複合領域数物系科学化学生物学総合理工工学総合生物農学
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発表日：2025年2月27日
11
ヒトとチンパンジーにおける多能性維持機構の共通性を解明
-世界初のチンパンジーナイーブ型iPS細胞樹立と胚盤胞モデル作製に成功-
東京科学大学(Science Tokyo)* 総合研究院 幹細胞治療研究室の中内啓光特別栄誉教授、正木英樹特任准教授、東京大学の柳田絢加助教、京都大学の今井啓雄教授、および英国エクセター大学を含む国際共同研究チームは、チンパンジーの体細胞からナイーブ型多能性幹細胞(用語1)を樹立し、さらにチンパンジーの胚盤胞(用語2)モデルを作製することに、世界で初めて成功しました。 従来型(=プライム型、用語3)のヒト多能性幹細胞(=ES/iPS細胞、用語4)は、全身の体細胞を形成できる分化能を持つのに対し、ヒトナイーブ型多能性幹細胞は、全身の体細胞のみならず、胎盤や卵黄嚢といった胚体外組織に...
キーワード：プロファイル/最適化/情報学/産学連携/初期胚/胚発生/新世界ザル/霊長類/ヒストン/最適化手法/実験動物/分子細胞生物学/キメラ/獣医学/初期胚発生/発生生物学/iPS細胞/カニクイザル/遺伝子発現プロファイル/細胞株/子宮/受精/受精卵/着床/内胚葉/免疫染色/胚盤胞/マーモセット/ヒトES細胞/解剖学/線維芽細胞/発生学/ES細胞/ヒストン修飾/マウス/遺伝子治療/幹細胞/血液/再生医療/細胞治療/細胞生物学/細胞増殖/阻害剤/多能性幹細胞/胎盤/分化誘導/ヒトiPS細胞/遺伝子/遺伝子発現
他の関係分野：情報学複合領域生物学工学総合生物農学
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発表日：2025年1月9日
12
がん細胞に見られる「環状DNA」が作り出される仕組みを解明
～DNA複製と転写の衝突が問題だ～
国立遺伝学研究所の佐々木真理子准教授と東京大学の小林武彦教授の研究グループは、細胞内で染色体から切り離された「染色体外環状DNA」が形成されるメカニズムを解明しました。環状DNAは、がん細胞においてがんの発症や進行に関与することが知られていますが、その形成メカニズムは長年の謎でした。研究グループは、この謎を解明するため、ヒトのモデル生物である出芽酵母のサーチュインタンパク質Sir2に着目し、このタンパク質が欠損した際の反応メカニズムを解析しました。そ...
キーワード：産学連携/らせん構造/リボソームRNA遺伝子/リボソームRNA/遺伝情報/出芽酵母/ヒストン/モデル生物/リボソーム/タンパク質翻訳/脱アセチル化/DNA二本鎖切断/ヒストン脱アセチル化酵素/染色体/寿命/がん化/DNA損傷/DNA複製/RNA/アセチル化/がん細胞/遺伝子治療/構造変化/腫瘍形成/ゲノム/サーチュイン/遺伝学/遺伝子/老化
他の関係分野：複合領域化学生物学工学総合生物農学