北海道大学大学院薬学研究院の山田勇磨教授、同大学院薬学研究院修士課程の野呂田楓氏（研究当時）、リューベック大学（ドイツ）の廣瀬みさ主任研究者らの共同研究グループは、ミトコンドリア標的型ナノカプセル（MITO-Porter）を用いてCRISPR/Cas9ゲノム編集装置（RNP）を哺乳類細胞のミトコンドリア内に直接送達し、特定の遺伝子変異を標的としたミトコンドリアDNA（mtDNA）のゲノム編集に成功しました。ミトコンドリアDNAの変異は、様々な難治性疾患の原因となることが知られていますが、その二重膜構造がゲノム編集装置の導入を困難にしてきました。本研究では、独自開発したMITO-Po...