新規小児神経疾患に対する世界初の遺伝子治療研究に成功

〜希少疾患の治療法開発に向けた大きな一歩〜

【産学連携対象全学共通分野 Discovery Saga】

工学総合生物医歯薬学

【Sagaキーワード】

運動制御/小脳/病理/運動機能/筋肉/認知機能障害/マウス/遺伝子治療/神経細胞/神経変性/遺伝子/小児/神経疾患/生理学/認知機能

公開日 2025年08月07日

概要

医学部生理学講座の桑子賢一郎准教授、医学部附属病院病理部の荒木亜寿香准教授らの研究チームは、重度の小脳失調および認知機能障害などを呈する乳児期発症神経変性症（CONDCA）の治療法の開発のために、マウスを用いた遺伝子治療研究を行い、運動制御に重要な小脳神経細胞の変性・脱落と運動機能障害を抑制することに成功しました。
　この結果は、CONDCAの世界初の治療法開発に向けた大きな一歩になると期待されます。

本研究の詳細（プレスリリース記事）についてはこちら
研究室HPはこちら

◆お問い合わせ
（研究に関すること）
医学部生理学講座（神経・筋肉生理学）准教授
桑子　賢一郎
TEL：0853-20-2116
Mail：kuwako(at)med.shimane-u.ac.jp

（広報に関すること）
医学部総務課企画調査係
TEL：0853-20-2531・2019
Mail：mga-koho(at)office.shimane-u.ac.jp
※(at)はアットマーク